大咖访谈丨周虎教授：MDS的诊疗仍面临诸多挑战，“规范化”是重中之重

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风华“郑”茂，大展“红”图，由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，河南省医学会承办，郑州大学第一附属医院、兰州大学第二医院协办的第十八届全国红细胞疾病（贫血）学术会议于2022年9月8-10日在郑州市举行。会议就目前关于再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征（MDS）等红细胞疾病的发病机制、诊断、治疗等热点问题，邀请国内外著名专家做专题演讲及会议报告，并进行论文壁报、书面交流等形式的学术讨论。值此之际，医脉通特邀河南省肿瘤医院血液内科副主任周虎教授接受采访，谈谈目前MDS的诊疗进展。

医脉通：随着对MDS认识的不断深入，临床诊断标准也在发生着变化。目前MDS诊断的要点有哪些？诊断方面还存在哪些问题和挑战？

周虎教授：MDS的诊断要点首先是无效造血，第二是具有克隆性造血的证据，目前，临床上主要根据MDS国际工作组2016年修订的维也纳MDS最低诊断标准进行诊断。值得注意的是，今年新版NCCN指南提到，50岁以下具有无效造血的患者首先要排除先天性的遗传性血液疾病。MDS是获得性疾病，很多先天性的遗传性疾病也可能表现出MDS的症状，所以要做相关的基因筛查，排除先天性无效造血。另外，从既往经验来看，很多年轻患者容易被误诊为MDS，但实际为感染，或者是其他营养问题，或者是具有先天性疾病。40岁以下人群的发病率为百万分之一到四，如果临床中年轻MDS患者较多，要考虑诊断和鉴别诊断的问题。此外，MDS的诊断更多是靠形态学，但形态学的诊断主要靠形态室医生的肉眼观察，另外也需要专业知识强硬的形态室医生进行报告，由于工作量大且复杂，部分中心较难获得结果，致使诊断较为困难。

医脉通：相比于淋巴瘤和白血病，MDS的治疗进展相对较慢，能否请您介绍下近年来，MDS领域有哪些值得关注的新药进展？

周虎教授：根据目前较为常用的修订版国际预后评分系统（IPSS-R），MDS分为极低危、低危、中危、高危和极高危。极低危和低危患者的中位生存时间较长，极低危患者可达将近10年，低危患者为5年。对于这些患者来说，主要治疗原则是刺激造血，近年来的新药包括新型口服去甲基化药物、红细胞成熟剂罗特西普、HIF-PH抑制剂罗沙司他，还有血小板生成素受体（TPO-R）激动剂艾曲泊帕、海曲泊帕和阿伐曲泊帕等。对于IPSS-R中危、高危和极高危的患者，新型药物包括维奈克拉联合阿扎胞苷、CD47单抗联合阿扎胞苷、PD-1单抗联合阿扎胞苷、XPO-1抑制剂塞利尼索、CD47/PD-1双特异性抗体等等，部分正在临床试验探索阶段。

医脉通：结合我国MDS的诊疗现状，您认为要如何促进我国MDS的规范化诊疗？

周虎教授：这个问题非常重要，因为MDS是一种老年性疾病。40岁以下的年轻人群发病率只有百万分之一，但70-80岁人群的发病率为十万分之二十六，80岁以上人群的发病率为十万分之四十九。随着我国逐步步入老龄化社会，MDS发病率会越来越高。但目前MDS诊断比较困难且治疗效果欠佳，因此需要规范诊断和治疗。首先，在全国层面上，期望国内大中心以及领军人物多做一些MDS的规范诊断和治疗的宣传并建立全国的MDS规范诊疗中心，以期使MDS得到血液科医生的更多关注和重视。其次，在省级层面上，省级医院MDS亚专科要带动全省地市级医院的规范诊断和治疗，积极互动，地市级医院不能确诊的患者及时转移到省级医院。同时，做好患者教育和管理。这样才能够使患者获得更长的生存。

医脉通：能否请您谈一谈您对未来MDS治疗的展望？

周虎教授：目前MDS面临很多问题，如随着人口老龄化发病率逐渐升高、诊断困难、治疗效果较差等，因此需要医生、企业、媒体共同关注这个疾病，促进规范化诊疗，投入更多研究，这样才能获得更多的治愈机会。目前MDS领域也正在做多项新药的各期临床试验和探索，结果值得期待。

周虎 教授

主任医师、教授、医学博士、博士生导师

河南省肿瘤医院血液科副主任

河南省肿瘤医院贫血、止血血栓病区主任

河南省止血血栓诊断研究工程中心主任

河南省卫健委领军人才

中华医学会血液学分会止血与血栓学组委员

中国老年医学会血液学分会委员

中国生理学会止血血栓专委会委员

白求恩基金会血液专业委员会委员

中国罕见病联盟血友病专委会常委

河南省血液学专业委员会止血与血栓学组副主委

《血栓与止血学》、《BLOOD》中文版杂志编委

主持国家自然科学基金面上项目2项，河南省教育厅科学技术研究重点项目1项

主编参编专著《血液分册/内科疑难病例系列丛书》等5部