2022CSH | 胡豫教授：血友病40年发展历程回顾与未来展望

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由于凝血因子VIII或凝血因子IX缺乏所致，究其原因，是与相应的凝血因子基因突变有关。近年来，重组人凝血因子VIII等新型药物与基因治疗等新型疗法的不断出现，使血友病患者的生活质量与生存得到了极大改善。2022年9月23-25日，“中华医学会第十七次全国血液学学术会议”在上海国家会展中心盛大开幕。本次会议由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，上海市医学会承办，上海交通大学医学院附属瑞金医院、苏州大学附属第一医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院协办，以“尊重、传承、协作、创新”为主题，特邀国内外著名专家共话血液疾病领域的最新进展。值此之际，医脉通诚邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授一起，回顾血友病近40年来的发展历程、分享当前诊治现状，并进行了未来展望，以飨读者！

医脉通：血友病是一种遗传性出血性罕见病，患者常被称为“玻璃人”、“瓷娃娃”等，该领域的进展深受大家关注。能否请您结合血友病发展历程谈谈我国在这方面取得的进展？

胡豫教授：近几十年来，我国在血友病防治方面取得了很大进展。早在1985年，中国医学科学院天津血液病研究所牵头成立了全国血友病协作组，并于1990年成功加入世界血友病联盟；如今，血友病中心已遍布全国各地，并由杨仁池教授牵头进行了血友病中心资质认证，自此，血友病诊治实现了规范化与标准化。

与此同时，血友病的治疗理念也在不断更新。过去，我国血液制品比较匮乏，只能使用血浆凝血因子VIII替代品，疗效较差，且患者只有在严重出血时才会采用凝血因子输注疗法；有了重组人凝血因子VIII产品之后，血友病患者的临床疗效大大改善，通过进行目前的标准疗法之一——预防治疗，即在患者出血前便进行凝血因子VIII定量输注，并维持稳定的血药浓度，可避免患者出现严重出血和继发关节肌肉损害，因此，患者可以健康成长，并进行正常的生活工作，这给血友病患者的治疗带来了整体改观。如今，我国的医保政策越来越好，凝血因子VIII制剂等均得到医保局的大力支持，患者的经济负担也得以显著减轻。

总而言之，近年来我国的血友病防治取得了长足进展，在中心的规范性、制度的建立以及医保等方面均进展迅速。

医脉通：历经多年发展，我国血友病治疗领域已发生了巨大变化，作为常年深耕于血液领域的血液人，您能否分享一下对此的感受？

胡豫教授：目前，血友病的治疗理念已发生了根本性的转变。既往是按需治疗，现在采用重组人凝血因子VIII可以进行预防治疗，我国人细胞系来源的重组人凝血因子VIII制剂也已投放市场，为血友病患者提供了更多的治疗选择。此外，血友病患者的治疗方式也发生了显著改变，新一代重组人凝血因子VIII的出现，使血友病逐渐可以量体裁衣，实现个体化治疗。

医脉通：本次全国血液学学术会议能够在特殊时期顺利召开为我国血液领域进一步发展提供了契机，能否请您展望一下我国血友病的发展前景？

胡豫教授：在过去几十年间，我国的血友病取得了长足的进步；未来，我们在血友病的医保政策、因子制剂的先进性等方面可能出现新的发展机遇，但更为重要的一个发展趋势是血友病的基因治疗。如今，血友病的基因治疗已纳入临床的研究范围，在不久的将来，将会出现以基因治疗为主的新型治疗方法，它与凝血因子输注具有显著差别，通过植入正常基因，可以从根本上解决体内凝血因子不足的问题，使患者的凝血因子VIII等达到正常水平，从而实现疾病治愈。这些非常有希望、有前景的治疗方法，将为血友病患者带来更大的福音。

医脉通：本届中华医学会血液学分会开幕式上有多位院士及嘉宾出席，也为老一辈专家们特设了荣誉致敬时刻，这体现了我们血液学者的尊重和传承。对于此次大会，您有哪些感受和我们分享一下？

胡豫教授：在遵守当前疫情防控的要求下，本次会议能克服重重困难召开，且从会议规模、组织形式等方面均体现了非常高的水准，可谓是一次十分成功的大会。首先，本次会议有着鲜明的主题——尊重、传承、协作、创新，这一点在会议组织上也得到了体现，包括昨日开展的血液学发展史展览、循环播放的纪录片、大会现场的荣誉致敬仪式等，均表达了我们对前几代血液学人成就的尊重以及对他们的敬仰之情。其次，本次会议瞄准了领域前沿，大咖云集，仅上午开幕式便聚集了数位院士，从老年肿瘤特点到白血病大数据收集、从免疫与细胞治疗到新药上市，这些大咖的论述开拓了我们的临床与科研思路，也促进了多学科之间的融合，是一个很好的趋势。此外，这次会议设立了多个专场，例如创新论坛、慢粒专场、出凝血专场、重症感染专场等，这不仅加强了基础与临床学科之间的融合，也推动了对该领域热点难点问题的解答，希望大家都能在本次会议中有所收获，有所成长！

胡豫 教授

第十三届全国政协委员

华中科技大学同济医学院附属协和医院院长

华中科技大学血液病学研究所所长

国家杰出青年科学基金获得者

“长江学者”特聘教授

全国教书育人楷模获得者

国家科技进步二等奖获得者

全国创新争先奖章获得者

中华医学会血液学分会候任主委（血栓与止血学组组长）

中华医学会内科学分会常委

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国病理生理学会实验血液学会副主委

国际血栓与止血学会教育委员会委员

湖北省医学会血液病分会主委

中华血液学杂志/临床血液学杂志副主编

Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis副主编