拓界生命，沃润希望 I 以精准谱写生命华章，拓舒沃®（艾伏尼布片）中国上市会 · 华东＆华中站顺利召开
2022-10-06 16:28:06来源：医脉通阅读：10次
金气秋分至，峡雨落馀飞。基石药业全球首个IDH1抑制剂拓舒沃®（艾伏尼布片）已在中国进入临床应用，从国内获批到首单开出，再到隆重上市，为我国AML患者开启了一扇新的治疗之门。
精准引领，心系患者，艾伏尼布片在AML的征程仍在继续。2022年9月25日，拓舒沃®（艾伏尼布片）中国上市会 · 华东＆华中站于杭州、福州两地以线下结合线上的形式隆重举行，会议邀请华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、浙江大学医学院附属第一医院金洁教授、中国科学技术大学附属第一医院孙自敏教授和福建医科大学附属协和医院王少元教授共同担任大会主席，并邀请国内知名专家就AML诊疗动态、未来发展等话题展开了深入探讨。医脉通特别整理会议精华内容，以飨读者。
大会致辞
胡豫教授致辞道，近年来得益于国家政策的大力扶持，中国医药创新发展突飞猛进，艾伏尼布片作为全球首创的IDH1抑制剂能够在中国实现快速获批上市令人欣慰，这种为生命奔跑的“加速度”使得中国AML患者能够有机会更早从精准靶向药物中获益。期待血液领域同道携手基石药业共同推动AML精准诊疗学科建设，为患者带来更多希望。
金洁教授表示，艾伏尼布片在IDH1突变AML患者中展现出了卓越的疗效和安全性，目前已经获得国内外多项权威指南推荐，是IDH1突变AML患者的首选治疗药物。艾伏尼布的上市将填补白血病精准靶向治疗领域的空白，为AML患者提供新的选择。
孙自敏教授认为，随着分子检测技术的不断发展，人们对肿瘤的认知水平不断提高，血液肿瘤领域涌现了众多精准靶向药物，创造了诸多治疗“奇迹”。期待基石药业携手相关领域工作者继续为血液肿瘤患者创造更多好药。
王少元教授表示，既往AML仅依靠3+7或移植进行治疗，近年来靶向药物的应用为AML患者提供了全新的治疗选择。随着艾伏尼布片上市，临床医生也应考虑如何对患者进行规范化管理，使药物达到预期效果。
基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士致辞道，艾伏尼布片历经研发、注册、审批等多个阶段，终于在中国获批上市。回顾历程，艾伏尼布片上市离不开众多专家学者的支持和医生患者的信任配合。艾伏尼布片的上市将为国内血液肿瘤治疗带来全新利器，今后基石药业将秉承创新原则，不断探索突破性疗法，为临床带来更多有价值的创新治疗药物。
大会开场致辞
精彩的致辞之后，会议举行了隆重的上市启动仪式，众多专家携手点亮生命希望之光。
上市会启动仪式
领驭精准
AML精准诊疗的现在与未来
佟红艳教授作精彩报告
鉴往知来，浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授分享了AML精准诊疗的现在与未来，要点如下：
➤经过多年的发展，白血病治疗取得了显著进步，但AML仍是最具挑战的血液肿瘤之一。尤其是老年患者，生存率与年轻患者相比有较大差距。
➤近年来，分子检测技术的发展和靶向治疗药物的出现极大促进了AML领域的发展，以艾伏尼布等为代表的创新治疗药物使AML逐步由泛靶向治疗迈向精准靶向治疗时代。
➤艾伏尼布为AML患者提供了兼顾疗效与安全性的“双优”治疗选择，为提高AML生存率带来了无限可能，也为AML患者点亮了生命曙光。
➤AML精准诊疗不仅仅包括精准靶向药物治疗，其核心在于构建精准检测、精准诊断、精准治疗、精准监测等多维一体的精准框架。
名家对话
浙江大学医学院附属第一医院黄健教授、温州医科大学附属第二医院林颖教授、厦门大学附属第一医院徐兵教授和蚌埠医学院第一附属医院杨艳丽教授等针对上述分享进行了热烈讨论，认为AML患者通常合并多种类型基因突变，在治疗过程中，应在合乎规范伦理的情况尝试进行联合用药方案，国内临床需积极探索艾伏尼布的临床用药经验，积累循证医学证据，寻找真正适合AML患者的治疗方案。
创拓新局
IDH1突变AML的探索之路
李菲教授作精彩报告
在金洁教授的主持下，南昌大学第一附属医院李菲教授对IDH1突变AML的探索之路进行了精彩分享，要点如下：
➤艾伏尼布片的出现是靶向肿瘤代谢及细胞分化领域的双重突破。靶向肿瘤代谢方面，IDH1突变是最具代表性的突变代谢基因之一，艾伏尼布片的出现推动了领域发展；诱导细胞分化方面，艾伏尼布片能够快速抑制2-HG产生并降低至正常生理水平，诱导肿瘤细胞正常分化，从而发挥治疗IDH1突变AML的作用。
➤艾伏尼布片在单药及联合用药治疗方面均取得了良好疗效与安全性，其独特的作用机制有望为探索更多以艾伏尼布片为基础的联合治疗方案带来广阔前景。
➤国内外权威指南均已推荐艾伏尼布用于IDH1突变初治或复发难治性AML患者治疗，未来应探索更多治疗模式进一步推动AML精准治疗的发展。
名家对话
福建医科大学附属协和医院付丹晖教授、林艳娟教授和安徽医科大学第一附属医院曾庆曙教授等分享了对上述报告的思考，表示AML是高度异质性血液肿瘤，根据预后分层选择对应的治疗手段非常关键，艾伏尼布在IDH1突变AML患者中的疗效已有大量循证医学证据证实，但中国的临床经验目前仍较为缺乏，更多临床应用问题需要国内临床医生进一步探索。
鼎新之光
从指南更新看AML诊疗新思路
李秋柏教授作精彩报告
在孙自敏教授的主持下，华中科技大学同济医学院附属协和医院李秋柏教授依据指南更新情况阐述了AML诊疗的新思路，主要内容如下：
➤3+7化疗方案历经50余载，仍是指南推荐的AML标准诱导治疗方案。但在这一过程中，AML预后分层逐步细化，目前以分子遗传学、分子生物学、MRD监测等为基础的综合分层体系为AML精准化治疗奠定了基础。
➤在分子生物学技术发展过程中，如IDH、BCL-2等大量具有治疗潜力的AML靶点受到临床关注，多种靶向药物进入临床应用，丰富了AML治疗选择。
➤2019年开始，NCCN指南按照是否有突变靶点推荐AML精准治疗方案。艾伏尼布片因单药及联合用药疗效及安全性俱佳被推荐为IDH1突变AML患者治疗首选。
➤NCCN最新指南进一步肯定了靶向药物的推荐地位，精准诊疗模式也将是AML领域的发展趋势。
名家对话
福建省立医院林芸教授、温州医科大学附属第一医院叶海格教授和华中科技大学同济医学院附属协和医院张敏教授等分享了对上述话题的看法，认为对于不能耐受强化疗的AML患者而言，靶向药物治疗地位非常重要，但在临床实践过程中往往会遇到合并多种基因突变的情况，如何权衡针对各种基因突变之间的治疗天平需要更多临床探索，这也将是临床未来亟待解答的问题。
守护之光
拓舒沃®重要临床研究数据的解读与思考
主鸿鹄教授作精彩分享
浙江大学医学院附属第一医院主鸿鹄教授就艾伏尼布片相关核心临床研究数据进行了解读，并分享了有关思考，要点如下：
➤艾伏尼布单药治疗复发难治AML患者时，CR/CRh患者中位总生存期（OS）高达18.8个月，治疗初诊AML患者时中位OS达12.6个月；联合治疗IDH1突变AML患者中位OS长达24个月，为AML患者带来了突破现状困局的治疗选择。
➤基于艾伏尼布片的良好结果，临床应思考艾伏尼布片联合小分子靶向药物或免疫治疗药物、是否可用于AML移植后维持治疗、是否可用于其他髓系肿瘤、是否对实体肿瘤有效等关键问题。目前已经有多项相关临床研究正在进行中，期待未来的结果能够给出答案。
名家对话
华中科技大学同济医学院附属同济医院洪振亚教授、浙江大学医学院附属第二医院梁赟教授、浙江大学医学院附属第一医院谢万灼教授和浙江大学医学院附属邵逸夫医院张瑾教授等针对上述话题进行了热烈讨论，认为临床实践中艾伏尼布片治疗AML时，患者管理相比其他靶向药物具有明显优势，安全性突出，但国内临床经验仍不足，需进一步探索。
拓舒沃®研发之路与基石研发管线
刘铁钦博士作精彩报告
基石药业首席执行官业务助理兼临床策略与规划负责人刘铁钦博士简要介绍了基石药业艾伏尼布片的研发历程及研发管线。刘铁钦博士表示基石药业产品管线以免疫肿瘤治疗和靶向治疗为驱动，目前在研创新产品多达15项，其中已有4项成功上市。未来基石药业将以创新为己任，以患者需求为导向，持续为临床贡献创新药物，造福更多中国患者。
力学笃行
IDH1突变AML病例分享
郑正津教授作精彩分享
在温州医科大学附属第一医院俞康教授的主持下，福建医科大学附属协和医院郑正津教授分享了一例IDH1突变AML患者的诊疗过程及思考。要点如下：
➤患者诊疗过程：首次就诊时检测到IDH1、DNMT3A突变，诊断为IDH1、DNMT31突变AML；初次3+7方案诱导时未达到CR，再次诱导治疗后CR；巩固治疗阶段以阿糖胞苷为基础进行治疗；后患者出现早期复发，推荐患者加入艾伏尼布片中国临床试验，给予患者艾伏尼布片单药口服治疗，2个疗程后完全缓解，患者接受4疗程艾伏尼布治疗后，在外院行骨髓移植；随访至今，患者保持CR，MRD阴性。
➤IDH1突变可能是AML发生的早期事件，可能无法通过化疗彻底清除，艾伏尼布片可靶向作用于白血病干细胞，从而带来深度持久的缓解。
名家对话
赣南医学院第一附属医院黄走方教授、丽水市人民医院江锦红教授、福建医科大学附属协和医院吴勇教授、宁波大学附属人民医院陆滢教授和嘉兴市第一医院曾惠教授等针对上述病例展开了热烈讨论，认为艾伏尼布片对中国AML患者的意义不言而喻，但在用药过程中，与移植相关问题、维持治疗问题等仍需要临床医生进行积极探索。
大会总结
言犹未尽，以终为始，经过精彩的分享和热烈的讨论后，本次大会圆满落幕。会议最后，大会主席认为各位参会专家从不同角度、不同层次详细分享并讨论了IDH1突变AML诊疗的发展历程、诊疗模式、未来趋势等话题，为血液肿瘤领域提供了一场学术盛宴。期待未来积极积累创新药物临床用药经验，并探索提高创新药物可及性之道，造福更多AML患者。