2022 SHS | 吴德沛教授：奋楫笃行，全面推进PNH规范化诊疗，关注罕见病，莫让爱罕见

      2022年10月8日至9日，第十五届苏州血液学峰会在苏州市独墅湖世尊酒店召开。自2008年创办以来，苏州血液学峰会为全国众多血液学同道和血液学领域知名学者分享学术前沿进展，目前已成为我国血液学领域的重要盛会。本次会议邀请到国内外知名血液学专家就血液学新药研发、大数据平台建设、血液罕见病工作组的工作计划、血液创新论坛等开展深入研讨。

国内罕见病患者数量达2000万，存在未被满足的诊疗需求，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）作为血液罕见病之一，发病率约为1-2/100万，需要持续关注。本次血液学峰会成立了中国PNH诊疗协作组，在全国范围内各家单位的协作下，不断完善疾病管理的标准与体系，提高国内PNH的规范化诊疗水平。值此之际，医脉通特邀苏州大学附属第一医院吴德沛教授对苏州血液学峰会的热点话题、血液罕见病工作组和PNH诊疗协作组的工作进展和计划进行解读，以飨读者！

医脉通：2022苏州血液学峰会盛大开幕，能否请您介绍一下苏州血液学峰会，谈谈本次峰会有哪些精彩内容？

吴德沛教授：2008年，江苏省血研所20周年所庆举办了一系列学术活动，首届苏州血液学峰会就是其中之一，至今已有十余年历史。如今，苏州血液学峰会已成为国内血液病领域的品牌会议之一，吸引了全国血液学专家出席参加。在各学科带头人和专家们的不懈努力下，苏州血液学峰会坚持定期举办，聚焦前沿、贴近临床、注重转化。

2022年苏州血液学峰会盛大开幕，10月7日组织了继续医学教育内容及会前会，内容涵盖血液科的常见疾病的诊疗进展、基本操作的标准流程和示范、规范化教育论坛以及血液病合并感染的数据更新与解读。10月8日，苏州血液学峰会学术内容正式开始，上午的主会场邀请了多名院士和国内外知名专家，就血液学发展的前沿课题、交叉课题和转化课题进行了深入探讨。下午共计10余个分会场，基本涵盖了血液病领域的所有亚专科方向，以及生物大数据、多中心临床研究、血液慕课和国家、区域工作组会议等内容，相信能让与会代表各取所需，满载而归。

医脉通：为了规范血液罕见病的诊疗，中华医学会血液学分会罕见病学组付出了诸多努力，能否请您谈谈罕见病学组目前的工作成果以及未来的规划？

吴德沛教授：据统计，国内罕见病患者数量达2000万，存在未被满足的诊疗需求，需要持续关注。2022年两会上，约有25位关注罕见病的人大代表、政协委员提交提案，探讨罕见病相关问题。李克强总理在政府工作报告中明确指出，“加强罕见病用药保障”。

未来将规范血液罕见病预防与诊疗，加强和提高血液罕见病诊疗水平，促进血液罕见病药品的研发与审批，同时也会发布罕见病相关共识，规范罕见病的诊治。

医脉通：作为血液罕见病之一，PNH的发病率约为十万分之一。随着国内不断有新的药物上市，该类患者的诊疗与管理也会迎来较大的改观。能否请您介绍一下，在PNH疾病领域，国内血液学界将来会有怎样的计划？

吴德沛教授：PNH是一种罕见且致命的血液系统疾病，患者会出现乏力、贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症状，临床需求亟待满足，这一问题也受到了国内血液学临床与科研工作者的关注。在此背景下，中华医学会血液学分会进行讨论，拟推动成立中国PNH诊疗协作组，在全国范围内各家单位的协作下，不断完善疾病管理的标准与体系，共同提高国内PNH的规范化诊疗水平，改善患者的预后。

拟成立的PNH诊疗协作组围绕四大核心目标，从而实现标准化诊疗，建立协作机制，完善患者管理与教育，加强临床研究。核心一，制定PNH诊疗指南及共识，开展PNH诊疗培训，提高协作医院诊治水平，完善工作机制，并制作学术出版物；核心二，全国协作，上下联动，建立双向转诊机制，疑难病例讨论，远程会诊，指导成员单位随访治疗；核心三，建立患者登记系统，开展患者教育，科普宣传，在线咨询，远程问诊；核心四，鼓励研究开展，组织学术会议，加强国际交流，同步前沿进展，助力成员单位临床水平提高，加速人才培养。

近期，PNH诊疗协作网拟全力推进PNH诊疗培训、数据平台与多中心研究、患者教育等工作内容，期待未来能持续推动PNH学科发展、深入开展学术交流，全面提升临床PNH诊疗水平，使更多患者获益。

吴德沛 教授

苏州大学附属第一医院血液科主任，主任医师，教授，博士生导师

国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任

江苏省血液研究所副所长

苏州大学造血干细胞移植研究所所长

第十三届全国政协委员

中华医学会血液学分会主任委员

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员

《中华血液学杂志》总编辑