2022 SHS | 马军教授：掌创新之舵，扬精准之帆，中国肿瘤精准医学的现状与发展

自欧美国家提出“精准医学”后，迅速成为全球医学界热议和关注的焦点，当时主要围绕精准外科、精准放疗以及精准化疗进行探讨。随着靶向治疗、免疫治疗，以及个体化和规范化诊疗的发展，精准医学掀起了新一轮的医学革命。

1960年两位美国费城的科学家首先发现了费城染色体(Ph染色体)，这是导致慢性髓系白血病（CML）的元凶，费城染色体也成为有史以来第一个肿瘤靶向治疗的药物靶点。2001年首个治疗费城染色体阳性CML的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼获得FDA批准上市，成功开辟了小分子抑制剂在肿瘤精准治疗和个体化治疗中的应用，使得CML的疗效有了飞跃式的提升，成为一种可以长期生存的癌症。随后多种二代和三代TKI先后问世，CML患者20年的无病生存率达到了88%，CML从“不治之症”成为像高血压、糖尿病一样的慢性可管理疾病。

1997年利妥昔单抗获得FDA批准上市，成为全球第一个进入肿瘤精准治疗的大分子单克隆抗体，开启了免疫化疗的新时代。利妥昔单抗联合化疗使得约70%的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者获得临床治愈，开创了可治愈肿瘤的先河。

CAR-T细胞疗法是精准医学的一个成功典范，2012年全球首例接受来自宾夕法尼亚大学开展的CAR-T疗法治疗的复发/难治性急性淋巴细胞白血病患者获得了成功，CAR-T细胞疗法也开创了肿瘤治疗的新纪元。

随着精准医学理念的逐渐普及与深化，越来越多的小分子TKI、大分子单克隆抗体、PD-1/PD-L1单抗等进入临床，精准药物的研发和应用让越来越多的患者受益。精准医学时代要求我们在治疗方面做到绝对的精准，为患者制定个体化、精准化的治疗方案，以达到最好的治疗效果，这才是真正的以患者为中心。

随着现代生物科学与技术的发展，肿瘤精准医学迎来了新的机遇。在本次会议上，詹启敏院士分享了前沿科技对肿瘤精准医学发展的支撑作用，詹院士表示，大数据和人工智能为医学模式带来了革命性改变，我们需要开展大数据研究，掌握恶性肿瘤流行病学数据；其次在大数据的支持下研究肿瘤发生发展的规律和治疗的策略；此外，精准医学更需要多学科的协作，当今许多前沿学科的发展也为精准医疗打下了坚实的基础，如生命组学、干细胞与再生医学等。

总而言之，精准医疗的发展需要创新，技术创新与临床转化是近60年来肿瘤领域飞速发展的核心驱动力。只有创新，才有未来，恶性肿瘤才有治愈的可能。虽然在过去的20年里，中国肿瘤领域的发展日新月异，但是我们中国仍然是一个肿瘤大国，新发癌症病例和死亡病例均位居全球第一。当前美国癌症患者整体的五年生存率已经达到了近70%，而我们国家只有约40%。所以我们要学习国外的先进经验，努力让中国癌症患者活得更长，达到更高的临床治愈率。

虽然中国已成为世界第二大经济体，但从科技创新层面来看，我们仍属于第三世界国家。美国是全球创新药物最多的国家，每年获批的First-in-class新药数量多达十几个，欧洲和日本等发达国家每年也有2-3个创新药获批，而我国近20年来First-in-class新药屈指可数。究其原因，主要在于我国医学创新能力不足，其次，我国医药企业研发投入不足，此外高质量的临床研究团队建设滞后，从而限制了中国创新型药物的发展。

当前我国已步入创新药研发的春天，距离秋收也许还需要很长一段时间。但是我们有信心，坚持“生命至上，一切以患者为中心”的原则，通过多学科、多领域的广泛协作，包括放射医学、核医学、影像医学、基础医学、临床医学、转化医学以及生物统计学、大数据等，发挥多学科交叉融合的优势，加速源头创新，不断提升我国抗肿瘤新药的研发水平，推动新药研究与临床应用，从而为肿瘤患者带来更长久的生存获益。