相约进博 | 胡豫教授：聚焦MM生存质量，共赴以PRO为导向的治疗优化之路

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，约占血液系统恶性肿瘤的10%¹。尽管新药及新型疗法的出现改善了MM患者的生存预后，但目前MM仍不可治愈，患者的长期生活质量不佳。研究显示，患者报告结局（Patient-reported outcome，PRO）可以提供一种标准化的方法来衡量生活质量和症状负担，增强临床医生对患者健康状况的了解^2,3，被推荐应用于临床实践以优化患者治疗及预后。

第五届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）近日在上海盛大启幕。借助这一中国对外开放、合作共赢的大舞台，由国家卫健委卫生发展研究中心指导、北京大医公益基金会主办、武田公司公益支持的《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》白皮书项目阶段性报告成果首次发布。医脉通诚邀华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫教授接受采访，分享该项目的最新进展以及对于优化治疗、患者高质量生存的建议。

医脉通：《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》白皮书项目近期已启动，请您谈谈成立该项目的背景和初衷，以及目前取得的阶段性成果？

胡豫教授：近年来，随着新药物、新技术和新方法的不断涌现，MM的基础研究和临床治疗进入高速发展时期。在不断优化升级诊疗方案的同时，关注患者生存质量已经成为趋势。因此，以患者为中心，将生存质量融入治疗策略的考虑因素和评判标准，也是当前MM发展的重要方向。

启动《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》白皮书项目，一方面能够为MM的基础和临床研究提供有力支持；另一方面，能助力提升医生的诊疗能力，促进诊疗规范化。其出发点和落脚点，均为造福广大MM患者。

目前，该项目已取得阶段性成果，展现了医生在临床实践中接诊MM患者和使用PRO的实际情况，以及不同疾病阶段的患者对自身生活质量的关注度。

（1）医生端的调研显示，从接诊情况来看，超半数医生每月接诊的新诊断MM患者和复发或难治MM患者均在5人以下；从临床研究角度来看，虽然超过半数的医生（52.3%）之前参与过MM相关临床研究，但是半数以上医生（51.9%）表示并未在临床研究中收集过PRO。

（2）患者端的调研显示，从疾病阶段来看，21.1%的患者处于诱导治疗期，26.3%目前正处于诱导治疗后的维持治疗期（不适合移植/移植前），14.0%处于造血干细胞移植后的维持治疗期。另外，关于复发，有17.5%的患者属于首次复发（第一次复发），10.5%属于多线复发（再次复发）。即大部分患者目前正处于诱导治疗期或维持治疗期，复发占比也达到了28%，提示患者生活质量需引起关注。

医脉通：该项目为改善MM患者的生活质量提供了有价值的指导，能否请您为大家介绍一下MM，其发病率以及发病趋势如何？患者会面临哪些症状负担？

胡豫教授：MM是一种恶性浆细胞病，也是血液系统第二大常见恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%，好发于老年人群。近年来，我国MM的发病率逐年升高，且发病年龄呈年轻化趋势。

MM的常见症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现，即“CRAB”症状，包括血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病等，这些症状严重影响了患者的生活质量，也带来了沉重的治疗负担。因此，有必要开展《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》白皮书项目，以优化临床治疗决策，进一步提升患者的生活质量。

医脉通：新药物及新疗法的涌现，促使MM治疗模式正在转向持续治疗的慢病管理模式。在慢病管理阶段，尤其是有时就医不便的情况下，您能分享一些疾病管理方法和建议吗？

胡豫教授：近年来，随着新药物、新疗法的引入，MM患者的生存期显著延长，已经转变为一种潜在的、可控制的慢性疾病。在慢病管理阶段的新考验包括药物副作用、患者依从性、治疗负担等问题。

当患者遇到就医不便时，在保证疗效的基础上，我们推荐使用给药方便、患者依从性良好的方案，以实现持续治疗、延长患者生存期。有研究表明，在一线治疗中，与注射给药方案相比，全口服治疗方案显示了更低的经济负担、更少的活动障碍、更低的生产力损失和更大的便捷性；并且在复发/难治性疾病治疗中，相比于注射用蛋白酶体抑制剂的方案，患者更偏爱全口服方案⁴。除了持续治疗，患者还应积极建立健康的生活习惯，对其日常的饮食、运动、作息进行合理的规划。

医脉通：PRO在临床治疗决策中的地位日益提升，您认为可以从哪些方面入手，更好地发挥PRO的指导作用，从而优化MM的治疗策略？

胡豫教授：PRO的应用有助于优化MM的治疗决策，提升MM诊疗水平，改善患者生存质量。因此，充分发挥PRO的指导作用非常重要，可从以下方面展开：

（1）建议包括患者、医生、健康人群在内的社会群体进一步了解PRO及其重要性，推进PRO应用于临床实践中，使其在MM全过程管理中发挥出最大效益。

（2）选择合适的PRO测量工具（PROM）是实施以PRO为导向的治疗决策的关键。通过综合不同评估工具和量表，开发针对MM的个性化PRO量表，确保PRO的高质量结论，以此来指导选择疗效更好、副作用更少、给药更便利、依从性更佳的方案，进一步改善MM患者的生活质量。

小结

《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》项目在进博会上首次发布阶段性报告成果，让世界看到了中国致力于提升MM临床治疗水准、创新MM治疗模式的决心。未来PRO的推广应用将有助于优化MM的治疗决策，从而改善MM患者的生存质量，早日实现“健康中国2030”目标。

参考文献：

1.中国医师协会血液科医师分会, 中华医学会血液学分会. 中国多发性骨髓瘤诊治指南(2022年修订)[J]. 中华内科杂志, 2022, 61(5):8.

2.BMJ Open. 2018 Oct 28;8(10):e021532.

3.Terpos et al. Blood Cancer Journal (2021) 11:40

4.Dimopoulos MA, et al. Blood Cancer J. 2020 Feb 13;10(2)17.

胡豫 教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院院长

全国政协委员

国务院特殊津贴获得者

国家重点学科带头人

中国医师协会血液学分会副会长

中国病理生理学会实验血液学会副主委

湖北省医学会血液病分会主委

《临床急诊杂志》主编

《中华血液学杂志》副主编

《临床血液学杂志》副主编

《柳叶刀中文版》编委

教育部常见重大疾病的生物靶向治疗创新团队项目负责人