同力协契，UCLI-CDE专场助创新药再攀高峰丨第七届抗白血病·淋巴瘤国际高峰论坛

思变、交流、总结、再谋发展，是医学发展的推动力，也是血液领域医生数十年坚持的习惯。虽有疫情在前，仍不能抵挡他们交流探讨的脚步。2022年11月10日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）、CSCO白血病专家委员会和CSCO淋巴瘤专家委员会主办，哈尔滨血液病肿瘤研究所和北京大学肿瘤医院承办的“第二十五届全国临床肿瘤学大会2022年CSCO学术年会哈尔滨分会场、第十届CSCO白血病·淋巴瘤专家委员会学术会议、第七届抗白血病·淋巴瘤国际高峰论坛暨CSCO白血病&淋巴瘤专家委员会巡讲——哈尔滨站”正式拉开帷幕。

近年来，血液肿瘤患者治疗需求不断增加，创新抗肿瘤药物不断推陈出新，大会为推动血液肿瘤领域创新药物研发进程进一步发展，特设UCLI-CDE专场，邀请诸多CDE评审专家与临床专家、药物研发专家共同探讨。现将精彩内容整理如下，以飨读者。

开场致辞

会议开始，哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授和北京大学肿瘤医院朱军教授担任开幕主持，对所有线上、线下参会的同道表示热烈欢迎。国家药品监督管理局杨志敏副主任和上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授致开幕辞，杨志敏副主任表示本专场为临床医生、药品研发机构和药品监管部门之间提供了交流平台，每个议题都紧扣创新药物研发过程中的经验和成果，期待可以给各位同道带来更多收获和启发。沈志祥教授表示通过药监专场可以使临床医生、药品监管部门、药品研发机构三方之间增进沟通，推动我国创新药品研发向国际领先水平进一步迈进，为患者带来福音，预祝此次大会圆满成功！

马军教授、朱军教授担任开幕主持

杨志敏副主任致开场辞 

沈志祥教授致开场辞

学术报告

一、血液肿瘤创新药的临床审评考虑——从PI3K抑制剂说起

王昭教授、杨威教授主持

邹丽敏博士作精彩报告

在首都医科大学附属北京友谊医院王昭教授和中国医科大学附属盛京医院杨威教授主持下，国家药品监督管理局药品审评中心主审审评员邹丽敏博士从PI3K抑制剂出发分享血液肿瘤创新药的临床审评考虑。自2020年来，血液适应症审评小组小组已发布5个恶性血液疾病的新药临床研发技术指导原则。以PI3K抑制剂为例，虽然FDA因为PI3K抑制剂的安全性问题决定不再接受PI3K抑制剂在血液肿瘤中的单臂注册，但是CDE从中国临床实践出发，根据疾病背景、PI3K的作用机制和分类、单臂研究有效性安全性的药品审评项目管理规范（GRP）、整体获益风险评价、确证性研究设计、境外研究确证失败的原因分析、审评东西方人群的疗效及安全性数据差异等方面，全面审评PI3K在中国患者中的疗效和安全性，最终予以在国内附条件批准上市。未来期待研发单位及监管机构立足于中国的临床实践和中国患者的治疗需求，形成独立的研发思考和独立的审评体系。

杨威教授点评道，邹丽敏博士分享PI3K抑制剂的审评过程可以给临床医生在参与研究及应用新药的过程中带来诸多帮助。感谢CDE各位同仁立足中国实践，科学严谨地为中国患者带来新药。

二、罗氏淋巴瘤及白血病领域药物开发布局与进展

克晓燕教授、刘昌勋教授主持

李昕博士作精彩报告

在北京大学第三医院克晓燕教授和呼伦贝尔市人民医院刘昌勋教授主持下罗氏全球药品开发中国中心负责人，高级副总裁，李昕博士分享了罗氏淋巴瘤及白血病领域药物开发布局与进展。罗氏药品研发以患者为中心，以科学为驱动，携手各界合作伙伴不断推进血液疾病治疗方案的创新与变革。在淋巴瘤领域，罗氏的CD20单抗——利妥昔单抗联合化疗的R-CHOP方案（利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星、长春新碱、泼尼松）已作为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）一线标准治疗方案。继利妥昔单抗之后，罗氏通过不断创新超越自我，研发出靶向CD79b 的抗体药物偶联物（ADC）维泊妥珠单抗，联合R-CHP（利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星、泼尼松），进一步降低初治DLBCL疾病进展、复发或死亡风险，为一线DLBCL患者提供更优的治疗选择。罗氏同时在探索靶向CD20和CD3的T细胞募集双特异抗体mosunetuzumab、glofitamab在淋巴瘤中的应用。除了药物研发，罗氏还致力于整合和分析临床研究数据，寻找新的洞见，加速药物开发，推动患者个体化治疗。

刘昌勋教授表示利妥昔单抗已为超过30万的中国患者带来获益，期待未来罗氏可以不断创新，研发出更多惠及患者的新药。

三、后疫情时代，临床CRO助力创新药开发

常春康教授、姜中兴教授主持

姜海总裁作精彩报告

在上海市第六人民医院常春康教授、郑州大学第一附属医院姜中兴教授主持下，润东医药研发（上海）有限公司姜海总裁分享后疫情时代，临床CRO助力创新药开发的相关内容。姜海总裁指出未来五年III期研发终点仍会以肿瘤药研发为主，通过缩短试验启动时间、缩短研发周期共同提高研发效率缩短研发周期。疫情影响下，临床研究的不确定性、不可控性增大，临床研究质量面临挑战。CRO行业贯穿新药发现、研发、开发的全过程，处于医药研发产业链的核心位置。在后疫情时代，临床CRO将在以患者为中心的临床研究，临床试验多维立体管理，临床信息平台，数字医疗等方面努力，助力创新药物研发在充满变化的后疫情时代仍能高速发展。

姜中兴教授点评道，疫情增加了新药研发的难度，但相信未来药物研发者联合CRO通过新药研发过程改革，会使药物研发进程重新回到正常轨道上。

四、单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请适用性的审评考量

张连生教授、阎骅教授主持

唐凌博士作精彩报告

在兰州大学第二医院张连生教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院阎骅教授主持下，国家药品监督管理局药品审评中心审评员唐凌博士分享单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请适用性的审评考量。唐凌博士表示CDE从2020年起已发布三项单臂试验用于抗肿瘤方面的技术指导原则。同时分享了单臂研发策略的审评考虑的条件，一些单臂临床试验未能转化为常规批准的可能原因。并强调单臂研究是难以开展随机对照试验（RCT）时的一种选择，需考虑药物安全性、有效性及临床需求，对待单臂试验需有更谨慎的态度。

阎骅教授点评道，单臂试验在进行设计时需要创新的思考，唐博士分享的一些单臂试验失败案例经验将进一步改进、推动未来的药物研究。

五、血液肿瘤细胞治疗药物临床审批的特殊考虑

张梅教授、张颢教授主持

黄云虹博士作精彩报告

在西安交通大学第一附属医院张梅教授和济宁医学院附属医院张颢教授主持下，国家药品监督管理局生物制品临床部审评员黄云虹博士分析了血液肿瘤细胞治疗药物临床审批的特殊要点。细胞治疗产品临床技术审评需考虑药物创新性、研发进展、疗效和安全性。目前监管挑战主要为细胞治疗技术复杂程度和风险差异大、安全有效的新疗法临床需求迫切、上市前临床试验规模小、技术评价手段滞后，需不断建立和完善细胞治疗药物审评标准体系、加强全程管理、进一步提高临床研究规范性。2020年《药品注册管理办法》的发布进一步鼓励药物研发创新，期待未来血液肿瘤治疗药物研发领域可带动多层次创新与发展、多领域合作、增强医药领域发展原动力、加快创新性细胞治疗药物审评审批。

张颢教授表示这一报告详细阐述目前血液肿瘤细胞治疗药物申报情况，面临的挑战及未来努力方向，为临床专家及药物研发领域专家带来诸多帮助。

六、首款CAR-T中国数据及未来机遇

朱尊民教授、贾治林教授主持

黄海总裁作精彩报告

在河南省人民医院血液病研究所朱尊民教授和大连医科大学附属第一医院贾治林教授主持下，复星凯特生物科技有限公司黄海总裁分享首款CAR-T中国数据及未来机遇。ZUMA-1研究显示阿基仑赛治疗复发/难治（r/r）DLBCL中，2年总生存（OS）率51%，5年OS率42.6%，最佳总体缓解率（bORR）83%。在中国已超过300位淋巴瘤患者通过阿基仑赛获益，中国桥接试验2年结果显示bORR 79.2%，2年OS率54%，上市后真实世界研究结果显示bORR 81.5%，均与ZUMA-1研究结果一致，目前阿基仑塞已获得2022版NCCN指南和2022版CSCO指南推荐。期待未来继续探索CAR-T疗法在更多血液肿瘤中的疗效，布局实体肿瘤的CAR-T应用，为中国患者带来更多治愈希望。

贾治林教授点评道，阿基仑赛在r/r DLBCL患者中可带来显著疗效，在中国患者中的应用安全性好，且有商业医保及惠民医保支持，期待未来更多中国淋巴瘤患者及实体肿瘤患者从CAR-T治疗中获益。

大会总结

会议尾声，马军教授感谢各位专家到场主持、报告及讨论。相信通过此次会议，药物研发领域的各位专家对抗肿瘤创新与药物的监管审评流程和注意事项更加了解，期待各位专家在未来为中国血液肿瘤患者提供更多的治疗武器。

马军教授作会议总结