高晨燕部长：细胞和基因治疗产品研发进展丨第七届抗白血病·淋巴瘤国际高峰论坛

近年来，随着生命科学和医学研究的快速发展，细胞和基因治疗代表的先进治疗技术产品在恶性肿瘤等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力，目前已有多个细胞和基因治疗产品在国内外上市。2022年11月10-11日，“第二十五届全国临床肿瘤学大会2022年CSCO学术年会哈尔滨分会场、第十届CSCO白血病·淋巴瘤专家委员会学术会议、第七届抗白血病·淋巴瘤国际高峰论坛暨CSCO白血病&淋巴瘤专家委员会巡讲——哈尔滨站”顺利召开。会上，国家药品监督管理局药品审评中心高晨燕部长以“细胞和基因治疗产品研发进展”为题介绍了细胞和基因治疗重点项目取得的进展，并探讨未来工作的展望。

细胞和基因治疗产品的研发现状

高部长介绍道，细胞和基因治疗药品和常规小分子、大分子药物有很多不同。细胞和基因治疗产品种类多、差异大，性质复杂；适应症范围广；研究和技术更新迅速等等。近年来，细胞和基因治疗产品的新药临床试验申请（IND）数量不断增加，截至2022年9月底的统计数量已超过2021年的数量，且抗肿瘤药物占比最多。

在细胞治疗方面，2019年9月，全球的CAR-T研究总数为582；而2022年11月全球CAR-T临床试验总数为1256，其中，中国的试验数量为600多个。CAR-T细胞的研发靶点也越来越多，不止包括CD19、CD20、BCMA，还增加了CD22、CD30、CD33、CD123、CD5、CD70、LeY、GD2、BAFFR、CD147等等。目前，美国有6款CAR-T细胞产品获批上市，国内有2款，目前国内还有部分产品在审评中，包括伊基仑赛注射液（适应症：既往接受过三线或以上系统性治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者）、泽沃基奥仑赛注射液（适应症：既往接受过至少一种免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂治疗失败的复发难治性多发性骨髓瘤成年患者）、阿基仑赛注射液（适应症：一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤）。除了CAR-T的研究数量增加，CAR-NK、TIL等细胞治疗的试验数量也在增加。

在基因治疗方面，目前，全球有多种基因治疗产品上市，但国内还没有基因治疗产品正式上市。在研基因治疗产品的适应症主要包括血友病B、血友病A输血依赖性β地中海贫血等等，相比于欧美国家，我国正在进行的基因产品临床试验数量较少，但国内基因治疗的研究也在不断地深入，部分研究也取得了不错的成果。

细胞和基因治疗产品的机遇与挑战

随着国家政策支持相关产业发展，创新发展也面临着机遇和挑战。高部长表示，新兴产品的研发需要注意了解临床需求；创新思维、改变理念；利用先进科学、技术、手段；提升科研能力等。为助力先进治疗产品研发和产业发展，近年来审评审批制度也做出了相应改革，包括出台很多法律法规、技术指导原则、研究课题等。如：为加快药品上市注册程序，《药品注册管理办法》包括了突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先申评审批程序、特别审批程序，目前，已有很多产品能纳入突破性治疗药物、优先审评审批中。

针对这些先进的细胞和基因治疗产品，也出台了很多规范性的法规或文件。如NMPA相关法规，包括药品生产质量管理规范—细胞治疗产品附录、CDE指导原则、核查中心：《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》及各省市相关文件；如行业和使用者相关规范性文件，包括细胞质量行业管理规范、生产企业内部管理、CAR-T临床应用技术规范、患者护理等。这些对细胞和基因治疗产品的发展非常有益。

高部长介绍道，国家药品监督管理局药品审评中心也起草了细胞和基因治疗产品相关的指导原则。部分已经发布，部分正在征求意见。同时，国家药品监督管理局药品审评中心也在杂志期刊发表了一些相关文章，以此探讨技术审评问题，解读技术指导原则，向国际介绍中国监管进展。

高部长最后表示，细胞和基因治疗时代为患者带了新的希望，鼓励以患者为核心，加快创新药研发。同时，多方合作是关键：国家加大基础研究的投入，创造良好的科研环境，培育和吸引国际一流人才；学术界的科研突破，转化医学的进一步跟进，助力科研成果向产业化发展；企业提高创新能力，加大研发力度，突破细胞治疗的核心技术，打造先进的自动化、工业化的细胞生产工艺体系；监管部门对细胞治疗的政策法规进行进一步的细化和完善，引导行业良性有序发展。期待为患者带来更多、更好的治疗药物。

高晨燕 教授

国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部部长

国家重大新药创制专项总体组专家

科技部专家库专家 

国家联防联控科研攻关组疫苗研发专班专家

中国药品监管研究会细胞和基因治疗产品专委会委员

WHO新冠疫苗审评专家

国际药品监管机构联盟（ICMRA）中国药监局创新和生物类似药工作组组长

1985年毕业于首都医科大学（原北京第二医学院）医疗系，之后从事三年临床工作，于1988年进入卫生部药品审评办公室（现国家药监局药品审评中心）工作至今，先后担任化药和生物制品审评员、高级审评员、审评四部审评七室主任、化药临床一部副部长、生物制品临床部部长