实验室培育的“迷你眼睛”解开了人们对罕见遗传病致盲的认识

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引言：近日，来自伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的研究人员成功培育出了“迷你眼睛”，这使得对一种罕见遗传病——亚瑟综合征导致的失明治疗成为可能。

利用干细胞技术培育出的“迷你眼睛”

这种被称为类器官的3D迷你眼睛是由大奥蒙德街儿童医院（GOSH）患者捐赠的皮肤样本中产生的干细胞培育而成的。在健康的眼睛中，视杆细胞（即检测光线的细胞）被布置在眼睛后部负责处理图像的一个重要区域，即视网膜。在这项发表在《干细胞报告》上的研究中，研究小组发现，他们可以让干细胞将自己组织成层，模仿视网膜中的组织，从而产生一只迷你眼睛。

亚瑟综合征患者面临失明风险，“迷你眼睛”或为研究铺设道路

亚瑟综合征是最常见的导致遗传性耳聋和失明的原因，影响全世界大约十万分之三到十的人。患有1型亚瑟综合症的儿童通常先天性严重失聪，而他们的视力会慢慢恶化，直到成年后失明。

尽管人工耳蜗可以帮助减轻听力损失，但目前还没有针对色素性视网膜炎的治疗方法，色素性视网膜炎会导致患者的视力下降。

研究者表示，“迷你眼睛”的成功培育是向前迈出的重要一步，因为之前用动物细胞进行的研究无法模拟出亚瑟综合症中出现的那种视力丧失。虽然这项研究还处于早期阶段，但新技术的出现为了解病情和设计未来治疗方法铺设了道路，可能会给那些即将失明的人带来希望。

参考资料：

[1]Lab grown 'mini eyes' unlock understanding of blindness in rare genetic condition (2022, November 18) retrieved 5 December 2022 from https://medicalxpress.com/news/2022-11-lab-grown-mini-eyes-rare.html

[2] Yeh Chwan Leong et al, Molecular pathology of Usher 1B patient-derived retinal organoids at single cell resolution, Stem Cell Reports  (2022). DOI: 10.1016/j.stemcr.2022.09.006 DOI: 10.1016/j.stemcr. 2022.09.006