付蓉教授：2022版再生障碍性贫血诊疗指南解读

2022年岁末之际，由天津医科大学总医院付蓉教授执笔的《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022版）》新鲜出炉。近年来，随着再生障碍性贫血（AA）领域药物和治疗技术研究的进一步深入，中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组在《再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识(2017版)》的基础上，参考国内外诊治指南及近年相关文献，广泛征求专家建议和意见，重新制订并发布AA诊断与治疗新版中国指南！付蓉教授为广大医学、药学专业人士在线深入解读《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022版）》。

新版指南更新要点如下：

诊断方面：

新版指南对AA的检测指标进行了新的推荐，特别提出与先天性全血细胞减少及低增生MDS的鉴别（详见表1）；

表1. 与再生障碍性贫血相鉴别的先天性全血细胞减少症

严重程度：

NSAA中明确定义了输血依赖型（TD-NSAA）及非输血依赖型（NTD-NSAA），成分输血指征：HGB≤60g/L；PLT≤10×10⁹/L，或PLT≤20×10⁹/L伴有明显出血倾向。平均每8周至少1次成分输血且输血依赖持续时间≥4个月者称为TD-NSAA，TD-NSAA需参照SAA进行治疗；

治疗方面（详见图1）：

➤强调了30天内启动治疗对SAA的必要性，SAA一经确诊应尽早启动本病治疗，研究显示SAA诊断30d内启动治疗疗效明显优于30d后启动治疗；

➤一线造血干细胞移植的年龄放宽至40岁，对年龄≤40岁且有HLA相合同胞供者的SAA患者，如无活动性感染和出血，首选HLA相合同胞供者造血干细胞移植（MSD-HSCT）；

➤IST+TPO-RA方案为SAA不适合移植患者的首选治疗方案，TPO-RA的加入，可提升网织红细胞绝对值在（10～30）×10⁹/L的SAA患者的疗效，使这部分患者疗效与网织红细胞绝对值＞30×10⁹/L的SAA患者疗效相当。目前研究显示IST联合TPO-RA疗效的影响因素仍然限于年龄及残存骨髓造血指标；

➤造血干细胞移植治疗部分明确了非同胞全相合、单倍体移植、脐血移植的适用范围、预处理及GVHD预防方案；

➤肝炎相关AA酌情考虑使用阿伐曲泊帕。

图1. 再生障碍性贫血治疗路线图

疗效指标：

调整了SAA的IST疗效指标具体数值[完全缓解（CR）：HGB＞100g/L；ANC＞1.5×10⁹/L；PLT＞100×10⁹/L]以及明确了NSAA的部分缓解（PR）的概念[脱离成分血输注（若既往输血依赖），或至少一系细胞数目增加两倍或达正常，或任何一系血细胞基线水平上升：HGB＞30g/L（如治疗前＜60 g/L）、ANC＞0.5×10⁹/L（如治疗前＜0.5×10⁹/L）、PLT＞20×10⁹/L（如治疗前＜20×10⁹/L）]。

付蓉 教授

医学博士、主任医师、二级教授、博士生导师 

天津医科大学总医院副院长

天津市“津门医学英才”、首届“天津名医”

中华医学会血液学分会常委

中国医师协会血液科医师分会常委

中华医学会血液学分会红细胞学组副组长

北京癌症防治学会红细胞疾病专委会主委

中国女医师协会临床肿瘤学专业委员会常委 

中国药理学会来华留学生工作委员会副主委

海峡两岸卫生交流协会血液病专家委员会常委

天津市医学会血液学分会主委

天津市医师协会血液科医师分会副会长

Journal of clinical Laboratory Analysis主编

中华血液学杂志副主编

主笔《再生障碍性贫血中国专家共识》、《PNH中国专家共识》、《纯红细胞再生障碍中国专家共识》

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