精准靶向，重获新生丨2022泛肿瘤精准诊疗高峰论坛暨维泰凯®中国上市会圆满落幕，NTRK基因融合精准诊疗开启新篇章

2022年12月24日，2022泛肿瘤精准诊疗高峰论坛暨维泰凯®中国上市会成功召开。2022年4月8日，国家药品监督管理局（NMPA）批准肿瘤精准治疗药物拉罗替尼（维泰凯®）用于神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合成人和儿童实体瘤患者的治疗，国内晚期实体瘤患者迎来了全新靶点治疗药物。

大咖致辞

本次大会，邀请复旦大学附属儿科医院董岿然教授、复旦大学附属中山医院刘天舒教授、首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授、中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院袁响林教授、天津医科大学肿瘤医院赵强教授、北京大学肿瘤医院赵军教授、上海市肺科医院周彩存教授、中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授和复旦大学附属肿瘤医院周晓燕教授担任大会主席（注：按拼音首字母排序 ）。

会议伊始，大会主席徐瑞华教授、周彩存教授、王焕民教授和赵强教授发表致辞，对各位专家的莅临表示欢迎。泛肿瘤靶点NTRK基因融合是成人及儿童多个瘤种的致癌驱动因子，拉罗替尼的研发成功，对推动我国精准医学的发展具有重要意义，也推动了儿科肿瘤精准医学的发展与进步。

接下来，拜耳处方药事业部副总裁韩爽女士发表维泰凯®上市会致辞。近15年来，拜耳相继推出了多个肿瘤药物，维泰凯®的上市为成人和儿童肿瘤患者带来了新的希望。初心不改，未来同在，拜耳肿瘤将继续推出更多创新产品，助力中国肿瘤领域的发展。

随后，各位大咖举起象征生命希望之光与精准时代未来梦想的明灯，共同见证维泰凯®中国上市的历史时刻。

NTRK基因融合精准诊疗——精准靶向篇

接下来进入专题报告和大咖论道环节，河南省肿瘤医院杨树军教授担任本环节主持。

精准维来——拉罗替尼研发创新与启示

河南省肿瘤医院李宁教授做了精彩的学术报告。

在精准治疗时代，创新的平台试验可满足儿童肿瘤用药研发周期长、罕见肿瘤亚型招募患者困难等临床需求。拉罗替尼治疗NTRK基因融合实体瘤的NAVIGATE研究，采用了篮式研究设计，实现了“异病同治”。拉罗替尼创新的临床研究设计及开创性的中国材料分析和递交，提高了药物研发及审批效率，为其他泛肿瘤药物研发累积了宝贵经验。从首个泛肿瘤精准靶向药拉罗替尼里程碑式获批，到多个“tissue-agnostic”药物加速获批，泛肿瘤精准治疗已呈现出广阔的前景。

话维点精——NTRK基因融合检测新探索

北京大学肿瘤医院林冬梅教授从NTRK基因融合研究的历史与特点、检测技术的发展以及检测策略的推荐进行了分享。

NTRK基因融合的阳性检出率较低，常见于成人和儿童实体瘤，诊断检测方法主要包括第二代测序技术（NGS）、荧光原位杂交（FISH）、聚合酶链反应（PCR）和泛TRK免疫组织化学（IHC）法，其中基于RNA的NGS是首选方法，同时，对于这种相对低频或罕见的靶点，IHC也是可以推荐的初步筛选方式。全面及时的NTRK基因融合检测能够为患者带来更多重获新生的机会。全球多个最新临床指南/共识，均推荐NTRK基因融合应作为晚期肿瘤精准诊疗中的重要检测靶点之一。

维行致远——泛肿瘤精准治疗新实践

北京大学肿瘤医院齐长松教授分享道，根据肿瘤患者基因特征，个体化制定精准靶向治疗方案，有助于延长患者生存。NTRK基因融合是泛肿瘤靶点，拉罗替尼对NTRK基因融合具有高选择性。研究显示，拉罗替尼治疗NTRK基因融合肿瘤疗效显著，客观缓解率（ORR）高达69%，中位无进展生存期（PFS）达29.4个月，4年总生存期（OS）率为64%。此外，合理的用药顺序有助于使肿瘤患者获益最大化，肿瘤联合治疗与MDT模式是当下热点与未来趋势，不同类型药物联合可发挥协同增效作用，在肿瘤领域发挥了重要作用。

大咖对话

专题报告结束，上海交通大学医学院附属瑞金医院张俊教授、江苏省肿瘤医院朱梁军教授、山东省肿瘤医院牛作兴教授和河南省肿瘤医院马杰教授共同参与大咖对话环节。

张俊教授认为，拉罗替尼的上市，代表着医学领域从具体瘤种走向了泛瘤种之路。患者可能伴有多个突变基因，基因检测可指导如何选择主要治疗靶点，从而真正进入精准分子靶向时代。朱梁军教授表示，对于实体瘤的治疗，治疗顺序以及联合治疗方式是今后探索的方向，值得广大医生去关注。牛作兴教授谈到，未来需要更多拉罗替尼治疗NTRK基因融合的案例，以及拉罗替尼联合用药的探索，从而增加临床用药经验。马杰教授对拉罗替尼开创了首个不限瘤种靶向治疗方式表示了肯定，该研究开创了篮子试验的先河，对靶向治疗和免疫治疗的未来格局有重大贡献。最后，杨树军教授表示，拉罗替尼已在儿童肿瘤、肺癌以及胃癌中得到应用，多个瘤种已开出了首张处方，为患者带来了更佳选择。  

NTRK基因融合精准诊疗——重获新生篇

本环节，赵军教授担任主持。

维领肺凡——肺癌精准治疗新突破

上海市肺科医院任胜祥教授表示，拉罗替尼是全球首个不限瘤种NTRK基因融合靶向药，适应症覆盖全年龄段（含婴幼儿）。全球多中心I/II期研究 (NCT02122913和NCT02576431)结果显示了拉罗替尼治疗NTRK基因融合NSCLC患者的优异获益，ORR高达83%，中位PFS超过2年，中位OS超过40个月。从病例中也可看出，拉罗替尼为晚期NSCLC患者带来生存获益。总体而言，拉罗替尼为患者带来更高缓解、更长生存，且具有更强的耐受，是晚期NTRK基因融合肺癌患者的首要选择。

大咖对话

接下来，郑州大学第一附属医院秦艳茹教授、中山大学肿瘤防治中心方文峰教授、四川大学华西医院刘咏梅教授和广东省人民医院颜黎栩教授共同参与大咖对话环节。

秦艳茹教授表示，NSCLC靶点较多，基于RNA的NGS检测是首选检测手段。拉罗替尼上市后，为NTRK基因融合NSCLC患者提供了优选治疗方案。方文峰教授指出，基于RNA的检测存在漏诊的问题，如何解决漏诊的问题，是行业面临的一大挑战。同时，方文峰教授呼吁拉罗替尼尽快进入医保，增强药物可及性。刘咏梅教授跟方文峰教授的观点相一致，对于NSCLC的治疗，“有靶打靶”是重要治疗手段，而很多基因检测不会把NTRK纳入其中，因此需要通过更方便、更精准的检测技术对患者进行早期筛查。颜黎栩教授从病理科的角度，探讨了基因检测的不同方法。基于DNA的NGS检测方法是目前普遍应用的方法，但漏诊率较高，因此未来需要对提高罕见靶点检出率做出努力。赵军教授总结道，拉罗替尼上市后，对于NTRK基因融合的检测是临床医生关注的问题，希望未来能进行更多基因检测相关的宣传。

维遇儿安——儿童肿瘤精准治疗新趋势

张翼鷟教授分享了拉罗替尼为儿童NTRK基因融合实体瘤带来的获益。

NTRK基因融合在儿童多种实体瘤中广泛表达，全面的NTRK 基因融合检测对儿童实体瘤患者的治疗至关重要。I/II期SCOUT试验（NCT02637687）和成人/青少年2期“篮子”试验NAVIGATE（NCT02576431）结果提示，拉罗替尼治疗儿童实体瘤的ORR可达84%。拉罗替尼不仅疗效显著，提高了患儿的生活质量，安全性也良好。最后，张教授分享了3例使用拉罗替尼治疗的儿童实体瘤，我们可以看到，3例患者均有不同程度的肿瘤缓解，可见拉罗替尼为儿童实体瘤的治疗带来了新的曙光。

大咖对话

接下来，上海儿童医学中心高怡瑾教授和中山大学肿瘤防治中心张玉教授参与大咖对话环节。

高怡瑾教授谈到了三个观点，首先，不同原发疾病（病理类型不同）的儿童肿瘤患者，使用拉罗替尼的指征不同；其次，对于儿童软组织肉瘤的局部控制非常重要；第三，希望拜耳公司在药物上市后，对儿童肿瘤患者进行长期随访，从而得到药物远期副作用的数据。张玉教授期望，未来会推行针对TRK基因的小panel基因检测，从而让经济条件不好的患者也能受益。针对未明确诊断的儿童软组织肉瘤，更建议患者去进行大panel的NGS检测，从而寻找潜在靶点。赵军教授总结道，从张教授带来的儿童肿瘤案例中可以看到，NTRK抑制剂拉罗替尼的疗效显著，可使患儿回归正常生活，其结果令人鼓舞。

大会总结

会议最后，大会主席董岿然教授、袁响林教授、刘天舒教授、张翼鷟教授、赵军教授以及周晓燕教授进行大会总结。

专家们再次对维泰凯®的上市表示祝贺。拉罗替尼的上市，为成人和儿童肿瘤患者带来了生存机遇，是NTRK基因融合患者的福音。在未来，还有诸多方向值得探索，如拉罗替尼的联合治疗、NTRK基因检测规范的建立、药物可及性的问题等，从而为更多患者带来获益。