Pharmaceutics：新型基因疗法有望治疗多种眼部疾病

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研究发现，一种有望治疗老年性黄斑变性（AMD）的基因治疗方法也可能对治疗青光眼等其他眼部疾病有效，在另外三种线粒体功能障碍模型中提供了益处。

发表在Pharmaceutics杂志上的这项研究详细介绍了基因疗法（ophNdi1）如何提高视网膜神经节细胞的线粒体性能，视网膜神经节细胞在青光眼等疾病中功能失调。该结果与先前同一小组发表的观察结果一致，显示了年龄相关性黄斑变性（AMD）模型的益处，并强调了ophNdi1对多种眼病的潜在价值。

该研究文章的第一作者、Trinity大学遗传与微生物学学院的科学家内奥米·查德顿博士表示，由于视网膜神经节细胞的缺失会导致许多情况下的视力下降，包括遗传性视神经病变和青光眼，我们很高兴这种潜在的治疗方法能够在未来为许多患者带来益处。研究表明，ophNdi1在三种线粒体功能障碍模型中具有保护作用。值得注意的是，研究中概述的治疗优化允许使用较低的治疗剂量。

线粒体被称为细胞的“发电站”，因为它们管理能量的产生，但研究人员此前发现，在患有眼疾的人视网膜上，线粒体的性能会下降。基因疗法ophNdi1令一种病毒进入受累细胞，并传递给线粒体生存所需的“代码”，使它们能够产生额外的能量，并继续在支持视力方面发挥作用。

本项研究提供了明确的证据，支持使用这种新的基因治疗方法治疗多种眼病。这也表明，针对线粒体功能障碍的ophNdi1治疗平台可能适用于眼睛以外的其他相关疾病。

参考资料：Naomi Chadderton et al, Optimisation of AAV-NDI1 Significantly Enhances Its Therapeutic Value for Correcting Retinal Mitochondrial Dysfunction, Pharmaceutics（2023）. DOI: 10.3390/pharmaceutics15020322