两会医声 | 丁洁委员：十五年呐“罕”

丁  洁

全国政协委员

北京大学第一医院

研究员、教授

作为来自一线的全国政协委员，丁洁已经连续十五年关注罕见病，包括罕见病诊断、药品研发、药品可及性和扩大医疗保障覆盖面等。

丁洁和诸多跨学科的专家们一道，每年会针对罕见病防治问题开展相关调研、座谈等活动，力求为罕见病患者及其家庭寻找更多“定心丸”，为推进我国罕见病防治事业及健康中国战略，提供多角度的思考与助力。

去年，她与全国罕见病领域的医学、药学、统计学、卫生经济学等60余位专家共同努力完成了“中国第一批罕见病目录罕见病诊疗费用调研课题”，得出“定量定性理论费用”等参考依据，并向政府提出了意见和建议。她的团队取得Alport综合征（一般指一种遗传性肾炎）新药临床试验阶段性进展。这意味着在新药研发的中早期，可以有更多国内志愿患者参与试药，一旦成功，就能够早一天用上好药，早一天减轻病症和痛苦。

今年两会，丁洁提交了《关于中央和地方共同探索罕见病药品医疗保障机制》的提案。她认为，由于我国34个省级行政区经济水平不同、罕见病发病和患病情况不同，高值罕见病药品的病种均为发/患病率或患病人数极低的小病种，高值罕见病药品用药保障机制适宜在局部地区先行先试，探索建立省级及以下的高值罕见病药品用药保障机制，并逐步推广。

丁洁认为，在国家集中带量采购等机制下，老百姓用得上、用得起好药是必然趋势，未来还应在新药研发、投入、临床试验、市场培育等诸多环节给予更多关注和关怀，鼓励药品研发的积极性，并加强向推窗成果的转化，最终造福患者和社会。