两会医声 | 吴明委员：加速探索罕见病药物 多方保障与可及

罕见病具有种类多、遗传为主、诊断难、病情重、可治性低、治疗费用昂贵等特点。从药企角度来说，罕用药物在研发过程中比普通药物的研发成本更加高昂、投资回报率更低且风险更高。不过，当前越来越多的药企在加码罕见病领域，相继推出药物上市。

另一个问题随之而来，罕见病药物往往价格昂贵，被称为“天价药”，这让很多患者对药物可望而不可及。目前，国内上市的罕见病用药50余种，其中40余种已被纳入国家医保药品目录。

全国政协委员吴明表示，推动罕见病药物纳入医保，除了药品本身的临床价值和价格外，主要取决于医保基金的空间。过去，医保基金在很多地方超支，很难再纳入罕见病药物，但目前通过药品耗材集采、医保支付方式改革等综合手段，腾出了一部分医保空间、提高了医保资金的使用效率，加上我国医保筹资水平不断增加，罕见病纳入医保的前景是比较好的。

值得一提的是，吴明在提案中特别强调罕见病进医保“要看总量，而不是看单价”。吴明解释道，罕见病药贵，纳入医保很容易导致医保支出大幅增加，甚至超支，这是一个认识上的误区。如对于戈谢氏病疗效很好的伊米苷酶，年人均药费163万元，现有登记患者数400多人，一年总费用6.88亿，即使纳入医保后用药人数会增加，但因为是罕见病，患者人数不会多，加起来总费用并不大，所以对医保资金空间的影响并不大。

通过医保谈判，不少罕见病企业主动降价进入医保目录，这是否会影响药企在罕见病领域的研发创新力度？吴明认为，对于企业来说，不只罕见病药，不少创新药都面临着价高量少、价低量大的现实问题。虽然纳入医保销量显著增加了，但医保谈判带来价格大幅降低，当企业投资的回报率降低甚至可能就没有回报的时候，确实可能会影响到创新的。