FDA快讯｜retifanlimab获批用于转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌

当地时间3月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）准许加速批准 retifanlimab-dlwr用于治疗转移性或复发性局部晚期的默克尔细胞癌（MCC）成人患者。

MCC是一种少见的侵袭性皮肤恶性肿瘤，以较高的局部复发率、淋巴结转移率为特点，预后不良，出现远处转移的患者5年生存率约为14%。随着免疫检查点抑制剂（ICIs）的兴起和广泛应用，ICIs已成为MCC治疗的重要手段。Retifanlimab是一种靶向PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，FDA的批准主要基于其在II期POD1UM-201试验（NCT03599713）中的数据。

POD1UM-201研究是一项开放标签、单臂、多中心临床试验，旨在评估retifanlimab在既往未接受过晚期疾病全身治疗的、转移性或复发性局部晚期MCC患者中的疗效和安全性。患者每四周接受一次retifanlimab 500mg静脉注射，直到疾病进展或不可接受的毒性，为期24个月。研究主要终点是根据RECISTv1.1标准评估的客观缓解率（ORR）；次要终点包括缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）、安全性和药代动力学。

在可评估疗效的患者（n=65）中，中位随访时间为7.5个月，retifanlimab单药治疗的ORR为52%，完全缓解（CR）率为18%（12/65），部分缓解（PR）率为34%（22/65）。在获得缓解的患者中（n=34），DOR范围为1.1至24.9+个月，76%（26/34）的患者DOR为6个月及以上，62% （21/34） 的患者DOR 为12个月及以上。

安全性分析纳入了105例MCC患者，最常见的不良反应为疲劳、肌肉骨骼疼痛、瘙痒、腹泻、皮疹、发热和恶心。22%接受retifanlimab治疗的患者经历严重不良反应。最常见的严重不良反应包括疲劳、心律失常和肺炎。

Retifanlimab的推荐剂量为500mg，每4周静脉输注30分钟，直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或治疗持续最长至24个月。

参考文献：

1.FDA grants accelerated approval to retifanlimab-dlwr for metastatic or recurrent locally advanced Merkel cell carcinoma. FDA. March 22, 2023. Accessed March 22, 2023. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/