乘新风而上，争血液未来，CGT（CAR-T、基因治疗）中国专场回顾

       领跑新时代，奋进向未来。由中国临床肿瘤学会（CSCO）、CSCO白血病专家委员会和CSCO淋巴瘤专家委员会主办，哈尔滨血液病肿瘤研究所和北京大学肿瘤医院承办的“CSCO白血病专家委员会&淋巴瘤专家委员会工作会议暨2023年CSCO血液及淋巴系统疾病高峰论坛”已于海口盛大召开。其中3月17日CGT（CAR-T、基因治疗）中国专场亮点纷呈，众多血液领域专家、学者汇聚线下，重点讨论CAR-T细胞治疗和基因治疗领域最新基础研究和临床转化成果，并展望其未来发展方向。医脉通特别整理精华内容，以飨读者！

会议官网中国临床肿瘤学会白血病专家委员会&淋巴瘤专家委员会工作会议暨2023年CSCO血液及淋巴系统疾病高峰论坛 时间：2023/03/17~03/19 地点：海口香格里拉酒店 进入会议

      会议伊始，哈尔滨血液病肿瘤研究所张伯龙教授致开幕辞，表示很高兴同大家在线下相聚，本次大会汇聚了众多血液领域专家学者，注册参会人数达千余人，设置了多个分会场。CAR-T和基因治疗作为近年来血液领域的热门话题，单设中国专场。希望大家不仅能从本次饕餮盛会中有所收获，也能于海口尽情领略祖国最南端的热带风情！

张伯龙教授致开幕辞

       在张伯龙教授的主持下，解放军总医院艾辉胜教授基于移植前后单细胞测序结果解析了微移植机制。微移植可通过激活或恢复患者自身免疫功能，尤其是CD4 EM、CD8 EM细胞群的增加，诱导产生受者为主的抗肿瘤效应并促进造血恢复，在白血病和实体瘤中展现出良好疗效。未来可通过增强T细胞免疫效应及扩大干/祖细胞增殖进行微移植细胞改造，以进一步提高杀伤能力、促进造血恢复。

艾辉胜教授作报告

     南昌大学第一附属医院黄瑞滨教授和安徽省立医院丁凯阳教授与艾辉胜教授深入探讨了微移植和经典移植的区别、微移植细胞的个体化改造以及微移植和靶向药物的联合等问题，学术氛围浓郁。

王亮教授、刘宇教授主持

在首都医科大学附属北京同仁医院王亮教授和哈尔滨血液病肿瘤研究所刘宇教授的共同主持下，中国人民解放军总医院韩为东教授分享了CAR-T治疗全程管理中几个值得关注的临床问题，包括临床研究与真实世界的不同、桥接的目标及策略、预处理强度、CAR-T相关不良事件细胞因子释放综合征（CRS）与免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的应对以及CAR-T后复发/再进展的原因分析等。

韩为东教授作报告

中国医学科学院北京协和医学院李彩霞教授和哈尔滨血液病肿瘤研究所王志国教授就影响CAR-T细胞增殖的因素以及患者肿瘤负荷与CRS的关系与韩为东教授进行了热烈讨论。

冯四洲教授主持

在中国医学科学院血液病医院冯四洲教授的主持下，中国医学科学院血液病医院张磊教授分享了血友病基因治疗的研究与挑战。血友病管理的最终目标为零出血、可治愈，基因载体和基因编辑等技术进步使基因治疗成为现实，作为单基因遗传病，只有基因治疗才可能实现其根治，我国在基因治疗领域的基础和临床研究不断取得飞跃，未来必将在国际舞台上大放异彩。

张磊教授作报告

延边大学附属医院金圣宇教授与张磊教授进行交流，表示部分患者体内存在腺相关病毒抗体，通过应用免疫抑制剂等方法可能会建立免疫耐受，减少肝细胞损伤。

杨林花教授、王少元教授主持

在山西医科大学第二医院杨林花教授和福建医科大学附属协和医院王少元教授的共同主持下，华东师范大学生命医学研究所刘明耀教授分享了将基因编辑与细胞治疗有机结合的相关基础研究及临床转化。通过编辑BCL11A特异性增强子抑制BCL11A在红系细胞中的表达，可重启胎儿血红蛋白表达，为β-地中海贫血的治疗提供有效方法。将新一代基因编辑技术与细胞工程技术相结合，通过非病毒定点整合CAR-T可有效杀伤肿瘤细胞、同时提高安全性，已在早期临床试验中显示出积极效果，为未来更多基因靶向修饰CAR-T疗法的发展奠定了坚实基础。

刘明耀教授作报告

贵州医科大学附属肿瘤医院黄韵红教授与刘明耀教授进行讨论，表示非病毒定点整合CAR-T及通用型CAR-T未来有望造福更多血液病患者。

曾庆曙教授主持

在安徽医科大学第一附属医院曾庆曙教授的主持下，华中科技大学同济医学院附属同济医院肖毅教授分享了自体造血干细胞移植（ASCT）联合商业化CAR-T的临床实践。ASCT联合CAR-T被认为是可能治愈复发/难治性B细胞淋巴瘤的方法之一，商业化CAR-T为患者提供了更好、更为可靠的治疗选择，精准评估患者特征、在合适的时机进行CAR-T治疗和适当的维持治疗是CAR-T治疗成功的关键所在。此外，ASCT联合CAR-T是伴难治性分子学异常及中枢等结外累及患者的重要治疗策略，联合商业化CAR-T可验证该模式在真实世界的可行性。

肖毅教授作报告

宁夏医科大学总医院白晓川教授和广西医科大学附属肿瘤医院岑洪教授就联合模式下CAR-T相关CRS和ICANS的发生率、CAR-T细胞的持续存在与长期疗效的关系以及疗效不佳患者的后续治疗选择与肖毅教授展开了热烈讨论。

王健民教授、姜中兴教授主持

在海军军医大学第一附属医院王健民教授和郑州大学第一附属医院姜中兴教授的共同主持下，南京驯鹿医疗技术有限公司创始人兼董事长张金华女士从公司视角分享了CAR-T治疗的现状、挑战和发展方向。当前CAR-T疗法面临研究靶点分布不均一、生产过程复杂、复发后治疗选择有限、患者可及性差等挑战，未来CAR-T将不断向前线推进，并拓展应用于自体免疫性疾病或联合溶瘤病毒应用于实体瘤中，此外，双靶点CAR-T是未来重要发展方向，有望克服抗原逃逸、减少复发。

张金华女士作报告

台州市中心医院陈赛教授和甘肃省肿瘤医院崔杰教授与张金华女士展开交流，表示CAR-T是具有显著临床疗效的创新型产品，通过推进其进入惠民保、国家医保等，将进一步促进其可及。

总结

CAR-T细胞治疗和基因治疗在血液领域展现出的优异疗效，令其成为近年来快速兴起且持续发展的研究领域之一。尽管其发展进程面临一系列挑战，但前路依旧一片光明。未来通过不断探索并切实推动产学研相结合，将更好地促进科研成果转化，助力其在曲折道路中迈上新的台阶！

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