聚焦临床难题，纵览前沿进展 白血病专场回顾 | 2023年CSCO血液及淋巴系统疾病高峰论坛

白血病是一类起源于造血干细胞、祖细胞的恶性克隆性疾病，严重威胁人类健康，其诊疗发展一直深受血液领域工作者关注。2023年3月17-19日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）、CSCO白血病专家委员会和CSCO淋巴瘤专家委员会主办，哈尔滨血液病肿瘤研究所和北京大学肿瘤医院承办的“CSCO白血病专家委员会&淋巴瘤专家委员会工作会议暨2023年CSCO血液及淋巴系统疾病高峰论坛”在海口盛大召开。会上，白血病专场亮点纷呈，与会专家就移植治疗策略、多发性骨髓瘤前沿进展等诸多话题进行了精彩分享和深入讨论。医脉通特别整理专场精华内容，以飨读者！

急性移植物抗宿主病发病机制的新发现与治疗进展

沈志祥教授、胡亮钉教授主持

张晓辉教授作精彩分享

在上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授和解放军总医院胡亮钉教授的共同主持下，北京大学人民医院张晓辉教授以“急性移植物抗宿主病发病机制的新发现与治疗进展”为题进行了精彩分享。急性移植物抗宿主病（aGVHD）仍是造血干细胞移植后早期危及生命的重要合并症，为规范治疗，学组牵头制定了多篇造血干细胞移植中国专家共识。算法时代，人工智能为aGVHD机制提供了全新预警预测。此外，多种新药及细胞治疗手段可为aGVHD的防治进行“赋能”。苏州大学附属第一医院苏爱宁教授与张晓辉教授就aGVHD的治疗介入时机和路径进行了热烈讨论。

单细胞下一代测序（scNGS）在血液肿瘤中的应用及进展

孟凡义教授、李增军教授主持

邱林教授作精彩分享

在东莞康华医院孟凡义教授和山东省肿瘤医院李增军教授的共同主持下，哈尔滨血液病肿瘤研究所邱林教授分享了scNGS在血液肿瘤中的应用及进展。相比传统的NGS技术，scNGS具有直接准确检测克隆结构和共突变、准确判定野生/突变及纯合/杂合、直接准确检测稀有克隆和相同突变的不同突变类型等优势。该技术在探索骨髓增殖性肿瘤（MPN）发生起源、解析急性髓系白血病（AML）髓外转移新发病机制、解析急性淋巴细胞白血病（ALL）患者克隆结构、辅助指导ALL治疗方案选择、解析AML耐药机制等方面均有临床应用，预计其将成为精准医学强有力的武器。青海省人民医院冯建明教授和哈尔滨医科大学附属第二医院王京华教授从scNGS临床应用价值、对临床诊疗实践的影响等角度与邱林教授进行了精彩讨论。

2022 ASH多发性骨髓瘤临床研究进展

李娟教授、陈洁平教授主持

陈文明教授作精彩分享

在中山大学附属第一医院李娟教授和陆军军医大学西南医院陈洁平教授的共同主持下，首都医科大学附属北京朝阳医院陈文明教授阐述了2022年美国血液学会（ASH）年会多发性骨髓瘤（MM）临床研究相关进展。D-KRD方案（达雷妥尤单抗、卡非佐米、来那度胺、地塞米松）治疗高风险冒烟型MM（SMM）骨髓微小残留病（MRD）阴性比例达84%（n=73），3年无进展生存（PFS）率89.9%。另有研究表明，相比观察对照组，移植后采用来那度胺维持治疗的患者PFS具有显著获益。此外，嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗复发难治性MM患者、MM患者移植后早期复发等方面也有一定进展。哈尔滨血液病肿瘤研究所梁红教授结合临床实践与陈文明教授深入探讨了MM青年患者接受何种造血干细胞移植治疗的关键问题。

HIF1α-LncRNA-RBM39在MM中的研究

杜鹃教授、李菲教授主持

阎骅教授作精彩分享

在上海长征医院杜鹃教授和南昌大学第一附属医院李菲教授的共同主持下，上海交通大学医学院附属瑞金医院阎骅教授以“HIF1α-LncRNA-RBM39在MM中的研究”为题展开了精彩阐述。RBM39是近几年国际研究的热门潜在抗肿瘤靶标，DARS-AS1与E3泛素连接酶RNF147可竞争结合RBM39，从而减少RBM39泛素化，稳定RBM39蛋白水平，抑制骨髓瘤细胞的凋亡。磺胺类药物通过降解RBM39直接发挥抗白血病效应。RBM39在MM中高表达，与MM不良预后相关。近期我中心正在积极探索RBM39-MEK5轴在MM中的作用，结果拭目以待。新疆维吾尔自治区人民医院王晓敏教授和云南省肿瘤医院沈丽达教授对阎骅教授的科研成果表达了肯定，并针对RBM39靶点检测、临床预后意义等话题进行了讨论。

CAR-T细胞治疗-从研发到转化应用之路

方美云教授、景红梅教授主持

王迎教授作精彩分享

在大连大学附属中山医院方美云教授和北京大学第三医院景红梅教授的共同主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王迎教授分享了CAR-T细胞治疗从研发到转化应用的历程。得益于既往雄厚的自主抗体研发经验，我中心在CAR-T研发方面取得了许多成果。赫基仑赛治疗复发难治性B细胞ALL成年患者疗效显著，完全缓解（CR）率高达66.7%，为ALL患者带来了福音。针对CAR-T治疗的局限性，应着眼于提高疗效、减低毒性、提升可及性、降低成本。为此，我中心将持续开展CD19-CD22双靶点CAR-T、CD33-CD123双靶点CAR-T等新型CAR-T药物的临床探索。中山大学附属肿瘤医院夏忠军教授和吉林大学白求恩第一医院靳凤艳教授与王迎教授就CAR-T治疗适应症范围、如何优化CAR-T使用策略等话题展开了热烈讨论。

MM创新药物研究进展

朱尊民教授、王津雨教授主持

蔡真教授作精彩分享

在河南省人民医院朱尊民教授和中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王津雨教授的主持下，浙江大学医学院附属第一医院蔡真教授阐述了MM创新药物的研究进展。众多创新疗法的引入显著提升了MM患者的生存期，但迄今为止MM仍无法治愈，耐药和复发是导致患者死亡的主要原因。近年来随着以BCMA靶向疗法为代表的一系列创新免疫疗法和新型小分子抑制剂的出现，多线复发和多重难治性MM患者拥有了更多治疗选择，期待未来在基础研究和创新药物研发方面能有更多突破，使骨髓瘤患者实现真正的治愈。中山大学附属肿瘤医院梁洋教授针对MM未来是否能够实现临床治愈或慢病管理的话题与蔡真教授进行了深入探讨。

恶性血液病异基因造血干细胞移植后植入功能不良诊治进展

王建祥教授、高春记教授主持

许兰平教授作精彩分享

在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授和解放军总医院高春记教授的共同主持下，北京大学人民医院许兰平教授就恶性血液病异基因造血干细胞移植后植入功能不良诊治进展的话题进行了精彩分享。原发植入功能不良（PGF）治疗可采用二次移植或CD34+细胞输注，继发PGF可采用支持治疗策略。对于二次移植治疗，我中心探索了新型方案，即进行非清髓预处理方案并更换供者，接受治疗的患者28天中性粒细胞植入率100%，血小板植入率78.5%。哈尔滨医科大学附属第一医院王树叶教授和北京大学人民医院王昱教授就植入功能不良机制、用药策略等话题与许兰平教授作了精彩讨论。

会议总结

经过精彩的分享和讨论后，白血病专场会议圆满落下帷幕。与会专家聚焦临床难题，关注前沿热点，系统阐述了移植最新进展、单细胞测序临床应用、MM最新疗法、移植后植入功能不良诊疗等内容，为白血病领域献上了一场学术盛宴，也展示了中国血液人在疾病诊疗方面做出的努力，期待相关从业者不负使命，继续为造福更多血液肿瘤患者不懈奋斗。

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