2023-05-08 11:12:59来源：医脉通阅读：43次
近日，BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）一线治疗。此前，泽布替尼已获NMPA批准用于治疗复发或难治性（R/R）WM、CLL及MCL患者，本次新适应症获批，将进一步扩大受益人群，惠及更多中国患者。泽布替尼成为中国目前唯一获批一线治疗CLL/SLL和WM适应症的新一代BTK抑制剂。
PART 01
解血液领域难题，超经典治疗方案
泽布替尼在CLL/SLL中具有更高PFS率，可显著延长患者生存
此次泽布替尼在一线CLL/SLL的适应症获批主要基于SEQUOIA研究。SEQUOIA研究是一项随机对照、全球多中心III期临床研究，旨在评估泽布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）在初治CLL/SLL患者中的有效性和安全性。结果显示无del(17)的初治CLL/SLL患者24个月无进展生存（PFS）率可达85.5%，显著优于免疫化疗组（69.5%），两组中位PFS有显著差异（HR 0.42，双侧 P <0.0001），伴有del(17)(P13.1)的初治CLL/SLL患者24个月PFS率可达88.9%[1]。
另一项国际多中心、随机对照III期ALPINE研究结果显示，中位随访时间29.6个月，接受泽布替尼治疗的CLL患者24个月PFS率较伊布替尼组显著更优，两组IRC评估的PFS率分别为79.5%和67.3%（HR 0.65，P=0.0024），泽布替尼可降低35%疾病进展或死亡风险。同时泽布替尼组出现房颤/房扑事件发生率较伊布替尼组显著降低，分别为5.2%和13.3%。综合两项研究结果表明泽布替尼在CLL/SLL患者中，疗效及安全性具有显著优效性[2-3]。
不论WM患者是否伴有高危因素，泽布替尼均可实现高效缓解
ASPEN研究为泽布替尼获批一线WM适应症提供了重要依据，该研究是在WM患者中进行的、最大规模的、BTK抑制剂头对头比较的III期临床研究，结果显示患者接受泽布替尼或第一代BTK抑制剂伊布替尼治疗，非常好的部分缓解（VGPR）+完全缓解（CR）率分别为36%和22%（P=0.02），安全性分析结果显示泽布替尼组不良事件发生率低于伊布替尼组，不论患者是否伴有CXCR4突变，接受泽布替尼治疗均带来更高的VGPR+CR率，且对于伴有CXCR4突变患者，泽布替尼组42个月PFS率更优（73.2% vs 49.0%），表明在WM患者中，泽布替尼具有显著临床优势[4]。
PART 02
获国内外权威指南一致认可，实现治疗领域全覆盖
泽布替尼因其显著疗效和安全性已获得《NCCN CLL/SLL指南（2023 v2版）》、及《NCCN WM/淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）指南（2023 v1版）》I类优先推荐、《CSCO恶性血液病诊疗指南（2023版）》首选推荐用于治疗一线及R/R CLL、WM、以及梅奥mSMART共识和NICE指南唯一优先推荐用于WM，是获得NCCN指南和CSCO指南双重优先推荐的新一代BTK抑制剂[5-7]。
泽布替尼已在超过65个国家和地区获批多项适应症，在全球建立了广泛的临床开发布局，已在超过29个国家和地区入组受试者超过4,800人，并先后斩获FDA快速通道资格、突破性疗法、优先审评资格、加速批准资格四大认证。
祝贺泽布替尼在我国斩获CLL/SLL和WM的一线适应症，实现了CLL/SLL和WM的全线治疗覆盖，为更多中国CLL/SLL和WM患者带来获益。期待未来医院和企业加深合作，共同推进更多的临床创新研究成果转化，为我国及全球患者带来更多优效的治疗选择。