李娟教授、侯健教授：剥丝抽茧，探寻MM规范化诊治

      鉴湖五月凉风起，荷叶荷花香旎旎。2023年5月20-21日，在美丽的杭州西湖畔，由浙江省抗癌协会血液淋巴肿瘤专委会主办、浙江大学医学院附属第一医院承办的“浙江省抗癌协会血液淋巴肿瘤专委会第一届浆细胞疾病学组学术会议——2023国际浆细胞疾病高峰论坛”拉开了帷幕。

    斯是盛会，群贤毕至，国内外血液学专家学者齐聚一堂，聚焦浆细胞疾病最新进展，关注临床罕见病与疑难病的诊治，同时着重基础研究与临床应用的融合，促进临床转化与创新，业界大咖百家争鸣，学术内容精彩纷呈。值此盛会，医脉通特邀中山大学附属第一医院李娟教授、上海交通大学医学院附属仁济医院侯健教授接受采访，回顾多发性骨髓瘤（MM）诊治进展，畅想MM未来治疗方向。

李娟教授：正确认识ASCT，为MM患者长期生存护航

MM的治疗手段中，自体造血干细胞移植（ASCT）历史悠久，从1983年初次研究、1986年首个临床试验到1999年被定为一线治疗地位，2003年的NCCN指南更是将其作为1类推荐，时至今日，ASCT对MM的治疗地位仍无可动摇。但目前国内ASCT无论从例数还是经验上看，与国外尚存在不小的差距，主要原因在于医患双方对MM及ASCT的认识均不够深入。国内医生在硼替佐米、来那度胺等新药问世后，开始重视并研究MM，时间落后于国外，对ASCT的疗效认识欠缺；基于新药良好的疗效，出于对移植的恐惧，部分患者对ASCT是排斥的；另外，移植仓位的建立是ASCT必备的硬件设施，这些都是影响国内ASCT发展滞后的因素。因此，我们在2021年编撰了《中国多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植指南》，以期提高医患对ASCT的认识、提高国内ASCT的比例，为MM患者追求更长的生存^[1,2]。

CAR-T细胞治疗也是不得不提的MM另一个重要的治疗手段，随着国内外临床研究结果的不断出炉，CAR-T细胞治疗一度被视为有望治愈MM的手段，但目前CAR-T细胞治疗MM仅限于临床研究、没有被批准上市，对广大MM患者而言，“远水解不了近渴”；因此，现阶段，ASCT在MM治疗中的地位仍是毋庸置疑。未来如何将CAR-T细胞治疗的优势发挥出来、如何将ASCT与CAR-T细胞治疗更为有效地结合起来，从而为MM患者提供更好的治疗手段，这是临床医生需要攻克的难题^[1,2,3]。

侯健教授：早期识别高危MM，规范化诊治MM，为MM患者长期生存奠定基础

MM是临床上一种异质性强的肿瘤，早期识别高危MM类型、合理制定治疗方案，对MM患者的生存预后至关重要。目前从遗传学角度评估MM的危险度的方式包括染色体G显带技术、FISH、基于芯片的基因表达谱（GEP）及基于NGS的基因突变检测。

染色体G显带技术及FISH技术已广泛用于MM遗传学异常的检测，已经纳入多个MM预后分层评估系统；近年来GEP及全基因组测序技术已经得到普遍应用，基于芯片的GEP可了解MM基因表达全貌，更好预测MM预后，但是其检测的标准化仍是临床面临的问题,尚未在临床得到广泛应用；基于NGS的全基因组测序技术,在预测MM预后中应用越来越普遍，研究发现仅p53基因双等位基因突变是其不良预后指标，其他单个基因突变的预后价值有限；另外，外周血循环浆细胞与预后相关,如果浆细胞比例>5%,其预后明显不佳,所以MM患者在新诊断时及复发时应该做血常规白细胞分类检查,以确定外周血浆细胞比例^[4]。

除了早期识别高危MM患者，对于初诊的MM患者，规范化诊治也是重中之重，已经成为业内共识。MM的规范化诊治，首先要做好其分期和预后危险度分层：不仅应按照国际分期体系（ISS）及修订的国际分期体系（R-ISS）标准对其进行分期，还应对其进行危险度分层，包括通过国际骨髓瘤工作组（IMWG）/美国东部肿瘤协作组（ECOG）虚弱评分以及mSMART 3.0危险分层，为整体治疗策略提供依据。另外，每次治疗后要及时对患者进行疗效评估：包括严格意义的完全缓解、完全缓解（CR）、非常好的部分缓解、部分缓解、微小缓解、疾病稳定、疾病进展、临床复发及CR后复发等，以便及时调整用药方案；在治疗的选择上：（1）对于年龄≤65岁，体能状况好或>65岁，但经全身体能状态评分良好的患者，经有效的诱导治疗后应将ASCT作为首选；（2）诱导后主张早期序贯ASCT，对中高危的患者早期序贯ASCT意义更为重要；（3）不适合接受ASCT的患者如诱导方案有效，建议继续使用有效方案至最大疗效，随后进入维持阶段治疗^[1,5]。

李娟 教授

中山大学附属第一医院血液科主任，一级主任医师，二级教授，博士生导师

中山大学名医，中山大学血液病研究所所长

广东省医师协会血液科医师分会主任委员

广东省医学会血液病学分会前任主任委员

广东省健康管理学会血液病学专业委员会主任委员

中华医学会血液学分会常委，浆细胞疾病学组组长

中国医师协会血液科医师分会副会长，多发性骨髓瘤专业委员会副主委

中国女医师协会血液专业委员会副主委 (候任主任委员)

海峡两岸医药卫生交流协会血液病学专业委员会副主任委员

中国医疗保健国际交流促进会血液学分会副主任委员

中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员

侯健 教授

上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任 

国际骨髓瘤工作组（IMWG）委员

中华医学会血液学分会常委

中国抗癌协会血液肿瘤专委会常委

中国医师协会血液科分会常委

中国医师协会肿瘤科分会委员

中国淋巴瘤联盟常委

中国病理生理学会实验血液学分会委员 

中国免疫学会血液免疫分会常委

上海医学会血液学分会主委

上海免疫学会血液免疫专委会主委

中国医药创新促进会药物临床研究专委会副主委