2023-06-19 17:58:48来源：Healio. June 16, 2023 美国食品和药物管理局（FDA）阅读：77次
关键点：
➤Mavacamten的药品说明书更新，纳入了VALOR-HCM试验数据。
➤在梨性肥厚型心肌病（HCM）患者中，与安抚剂相比较，Mavacamten可减少对室内间隔减少治疗（SRT）的需求。
百时美施贵宝公司公告，日前美国食品和药物管理局（FDA）已批准Mavacamten的药品说明书更新，以反映VALOR-HCM试验的阳性数据。
根据该公司的新闻稿，Mavacamten现在的药品说明书可表示，该药品应用可降低在第16周或第16周前SRT的指南适用性或16周后确认者决定继续进行SRT的复合事件终点。SRT是一种基于引导的导入性外科技，可用于严重症性颈椎病的治疗，它可通过外科技切除室内隔心肌或酒精消融室间隔收窄心肌，以缑解梁阻症状态，通常在综合性HCM治疗中心提供。
在新闻稿中，VALOR-HCM试验研究人员、来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Anjali T.Owens副教授发布，需要进行指南推荐的SRT神经质HCM患者需要更多的治疗选择。VALOR-HCM试验结果支持 Mavacamten 为推荐进行 SRT 的阻塞性 HCM 患者的口腔服务治疗。
关于Mavacamten
Mavacamten是一种针对线阻性HCM潜能在病理生理学机械的心肌球蛋白ATP选择性变构抑制剂。Mavacamten具有独特的作用机制，可通过减少少量肌动蛋白-肌球蛋交叉桥的形状、下降低收窄力，改变善心肌能量代谢，降低压力台阶度，理解梁平面度，减轻心意内压力，从而改变善者的症状和生活质量。
2022年4月，FDA已经批准了Mavacamten（Camzyos）用于治疗心脏功能NYHA II至III级的症状阻滞性HCM成患者能力，以改变功能能力和症状。Mavacamten是FDA批准的第一个也是唯一一个批准用于HCM治疗的心肌凝蛋白变结构调节剂，可提供2.5 mg、5 mg、10 mg和15 mg的胶垫。
在Mavacamten的地方信息中还包括一个黑框警告，提示该药物或存在心脏衰竭风险，在治疗前或治疗期间应用超声心动图进行LVEF评价。不建议LVEF＜55%的患者开始使用药物。一些细细胞色素P450抑制剂或诱剂与Mavacamten联合应用可能会增加心衰风险，因此应避免免联合应用。
关于VALOR-HCM测试
VALOR-HCM 3期、多中心、双盲、安抚剂对照试验，共纳符合2011年ACC/AHA HCM指南标准并愿意接受SRT的症状oHCM患者（≥1 8岁）。在研究中，你行了为期16周的安慰剂或Mavacamten治疗。
研究的主要终点为SRT指南针适用性或16周后确定者决定继续进行SRT的复合事件终点。次要终点包括运动后的左室流出道（LVOT）压力梯度、NYHA分级、KCCQ-CSS评分、NT- proBNP和心肌肌钙蛋白的变异（从基线检查到第16周）。
研究表明，在16周时，只有17.9%的Mavacamten组患者仍有资格进行SRT治疗，安抚剂组则有76.8%的患者有资格接受SRT治疗。研究提示，与安抚剂相比较，Mavacamten治疗可显着降低严格重梁阻性HCM对SRT的需求。
除此以外，Mavacamten组您的NYHA分级显示改善，您运动后的LVOT压力梯度降低，KCCQ临床总评分改善，NT-ProBNP和肌钙蛋白我水平降。
参考资料：
[1]Richard Smith. FDA approves updated label for mavacamten. Healio. June 16, 2023.
[2]https://news.bms.com/news/corporate-financial/2023/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Addition-of-Positive-Data-from-Phase-3-VALOR-HCM-Study-to-CAMZYOS-mavacamten-Label/default.aspx
[3]Milind Y Desai. Myosin Inhibition to Defer Surgical Myectomy or Alcohol Septal Ablation in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Results of the VALOR-HCM Trial.Presented at: ACC 2022. April 2, 2022.
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