跨越至暗，重启新生！中国骨髓移植领域领导力论坛暨捷恪卫® aGVHD上市会圆满召开

移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植（all-HSCT）后患者的主要合并症和死亡原因，影响患者生存及生活质量的同时，严重制约着HSCT的发展，如何做好其管控是移植领域的一大挑战。多年来我国一直采用经典抗GVHD药物治疗，其循证证据及疗效均存在局限。2023年4月12日，捷恪卫^®（芦可替尼）获批激素难治性急性GVHD（SR-aGVHD）适应症，成为中国首个获批治疗SR-aGVHD的药物，为中国GVHD患者提供了新的治疗选择。

2023年6月16日，“中国骨髓移植领域领导力论坛暨捷恪卫^®aGVHD上市会”在青岛圆满召开，骨髓移植领域权威专家齐聚现场，围绕SR-aGVHD的诊疗现状和面临挑战、患者生存现状及未尽之需、如何治疗aGVHD等问题进行了详尽深入的交流探讨，为中国aGVHD的诊疗提供了纲领性的建议，也将谱写中国aGVHD未来治疗新篇章。

上市仪式精彩瞬间

会议在诺华创新药物中国肿瘤领域负责人朱家康女士、大会主席北京大学人民医院黄晓军教授和苏州大学附属第一医院吴德沛教授精彩的致辞中拉开帷幕，黄晓军教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、中国医学科学院血液病医院王建祥教授、北京大学人民医院张晓辉教授、南方医科大学刘启发教授、北京大学人民医院刘开彦教授，中国科学技术大学附属第一医院孙自敏教授、郑州大学第一附属医院万鼎铭教授、温州医科大学附属第一医院俞康教授、白求恩志愿者管理中心高航主任共同开启了芦可替尼aGVHD上市仪式。

朱家康女士致辞

黄晓军教授致辞

吴德沛教授致辞

上市仪式启动精彩瞬间

第一章节 捷报频传

『中国aGVHD的现状与挑战』

在王建祥教授的主持下，张晓辉教授就中国aGVHD的前景与展望进行了精彩讲解。张晓辉教授从当前造血干细胞移植领域的发展现状切入，介绍了aGVHD这一限制allo-HSCT应用的主要障碍。随后张晓辉教授对国内SR-aGVHD治疗困境和破局作出详细阐述。张晓辉教授介绍道，激素难治是现阶段aGVHD治疗面临的主要挑战之一，发生率较高，长期预后差，1年总生存率仅29.1%。及时识别SR-aGVHD并进行挽救性治疗至关重要。然而，中国专家共识指出，目前SR-aGVHD尚无标准治疗方案。经典抗GVHD药物如抗CD25单抗、巴利昔单抗、吗替麦考酚酯、西罗莫司、间充质干细胞、阿仑单抗等方案在循证证据和疗效方面均存在一定局限性。

芦可替尼是一种口服选择性酪氨酸激酶-Janus激酶（JAK）抑制剂，通过选择性阻断JAK1和JAK2信号传导，抑制aGVHD的关键性免疫反应。其于2023年4月12日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上aGVHD患者。这是目前国内首个且唯一获批用于SR-aGVHD治疗的药物，也是目前唯一获大型国际多中心Ⅲ期临床试验证实优于最佳可用疗法（BAT）的SR-aGVHD治疗药物。此前，芦可替尼已在全球多地获批用于aGVHD治疗，这次获批也为中国SR-aGVHD患者带来新希望。

王建祥教授主持会议

张晓辉教授进行专题报告

『大咖访谈——How I Treat aGVHD』

在张晓辉教授的主持下，刘启发教授、罗依教授、孙自敏教授就SR-aGVHD及早识别，二线治疗时机选择，以皮肤、胃肠、肝脏为主要受累靶器官的SR-aGVHD患者二线治疗方案选择进行了讨论。

孙自敏教授表示，皮肤是aGVHD中最常见且通常最早有临床表现的靶器官，严重表皮损伤可能表现为类似于二度烧伤或中毒性表皮坏死松解症的大疱，临床治疗需极力避免患者功能障碍和生活质量下降。芦可替尼在皮肤受累SR-aGVHD患者中疗效较好。在REACH2研究中，芦可替尼组皮肤受累SR-aGVHD患者总体缓解率（ORR）显著优于BAT组（72% vs 47.3%）；国内外各项大型荟萃分析也证实此点；一项针对中国人群的荟萃分析显示，芦可替尼治疗皮肤SR-aGVHD患者ORR达85%。

罗依教授指出胃肠道是GVHD中第二常见的受累器官，也是患者移植后非复发死亡的主要原因之一。芦可替尼组上、下消化道受累SR-aGVHD患者ORR均显著优于BAT组；国内外各项大型荟萃分析中芦可替尼也展现出更优的疗效，ORR达到73%-85%。此外，芦可替尼口服起效快且吸收更好，aGVHD患者平均血药浓度达峰时间为1.59h，最快仅需0.5h。

刘启发教授表示国内肝脏GVHD诊治的相关研究较少，多为个案报道。仅30%-50%的肝脏aGVHD患者对一线治疗产生应答且预后较差。REACH2研究结果显示，芦可替尼组肝脏SR-aGVHD患者ORR显著优于BAT组（44.4% vs 19.2%）；在国内外各项大型荟萃分析中，芦可替尼治疗肝脏SR-aGVHD患者ORR可达60%-73%。

通过深入交流，各位教授一致认同芦可替尼在各主要受累靶器官中均有出色疗效，是当之无愧的标准治疗方案。

大咖访谈

第二章节 高屋建瓴

『SR-aGvHD的破局者』

在刘启发教授和姜尔烈教授的主持下，唐晓文教授就芦可替尼——SR-aGvHD治疗的破局者展开分享。

唐晓文教授从aGVHD的治疗困境切入，介绍了中国aGVHD的药物治疗格局：一线治疗为糖皮质激素，二线治疗既往无获批药物，也暂无相关大型前瞻性临床研究作为证据支持，各中心只能遵循用药经验治疗患者。35-50%患者因一线治疗无法缓解进展为SR-aGVHD，60-70%的SR-aGVHD患者对二线治疗无效，2年OS率仅为17%。SR-aGVHD患者较低的生存率和不容乐观的预后亟需新治疗方案打破困局。

芦可替尼是唯一拥有大型国际多中心Ⅲ期临床试验数据支持用于该适应症的药物，其通过选择性阻断JAK1/2，抑制细胞因子分泌、抑制供体T细胞增殖，并促进调节性T细胞（Treg）发育，且在减轻aGVHD的同时，不影响allo-HSCT的移植物抗白血病作用。在多中心II期临床研究REACH1和纳入了亚洲人群的大型国际多中心III期研究REACH2中，不同等级、不同器官受累的aGVHD患者芦可替尼治疗均可快速实现总体缓解。此外，芦可替尼可延长患者总生存，可实现更快激素减停，并改善患者生活质量。最后唐晓文教授表示，基于其在高质量循证医学证据中展现出的良好疗效和安全性，芦可替尼已受国内外权威指南/共识推荐，成为aGVHD领域当之无愧的破局者。

刘启发教授主持会议

姜尔烈教授主持会议

唐晓文教授精彩分享

『交流互鉴，共促SR-aGVHD患者获益于芦可替尼』

高航主任、高素君教授、万鼎铭教授和俞康教授围绕“如何最大化芦可替尼在SR-aGVHD患者中的价值和获益”展开交流探讨。

万鼎铭教授指出，治疗aGVHD的关键在于明确治疗目标，及早辨别出需要进行二线治疗的SR-aGVHD患者。同时教授表示，临床高达50%的aGVHD患者对激素应答不充分，无法实现治疗目标——提高治疗应答、减少额外治疗需求、降低激素毒性、预防感染或复发。此类SR-aGVHD患者最早可在开始一线治疗3天后进行识别，尽快展开治疗。

高素君教授提出早期使用芦可替尼治疗可改善患者结局，实现快速总体缓解和持久改善，提高生存获益。在REACH2研究中，芦可替尼组的ORR、无失败生存期和总生存期较BAT组均显著延长。众多国内外研究及多项荟萃分析亦显示，SR-aGVHD患者接受芦可替尼治疗的获益不因受累器官不同而受限。

俞康教授介绍道，在REACH-2研究中，芦可替尼组仅血小板减少症的风险较高，感染风险与BAT组相似（包括巨细胞病毒感染、败血症和感染性休克）。对于血细胞减少的患者，根据血液学检查结果减少或调整剂量，治疗至毒性消退时可恢复原剂量；对于感染的患者，停用激素后每两个月减少一半芦可替尼剂量，如果在芦可替尼停药期间或之后出现GVHD，应考虑再次增加剂量。高航主任就aGVHD患者的组织和健康教育对于疾病治疗、预后提升的重要性进行了提纲挈领的指导，为临床工作中患者教育的开展提供了思路。

专家讨论

砥砺前行，携手共进齐谱新篇

会议末，张晓辉教授和姜尔烈教授总结了精彩会议内容并展望了中国aGVHD的未来。aGVHD一直是限制移植领域发展的障碍，芦可替尼的获批和上市是移植领域的一大突破，也将造福更多血液疾病患者。未来期待领域内各位专家同道携手共进，不断探索改善移植的疗效，为进一步加强aGVHD的防治和提高移植患者生存率而努力，齐谱未来新篇章。

审批码JAK0005062-22066，有效期至2024-06-16，资料过期，视同作废