重磅！首个1型糖尿病“细胞疗法”获FDA批准上市，21名患者摆脱胰岛素治疗至少1年

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2023年6月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）官网发布通告：FDA已批准首个细胞疗法（Lantidra）用于1型糖尿病的治疗。该疗法可用于虽然进行了强化糖尿病管理和教育，但反复发生严重低血糖，难以达到目标糖化血红蛋白（HbA1c）水平的成人1型糖尿病患者。

自此，Lantidra成为了首个由已故供体胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法。在两项试验中，30名接受治疗的成人中有21名至少1年摆脱了胰岛素治疗。

1 型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要终身护理，包括需要通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素来维持生命。患者通常每天还会进行多次血糖检查，以指导糖尿病的管理。但一些患者难以精准把握每天所需的胰岛素量，甚至可能出现无意识低血糖，使得治疗变得困难。Lantidra 为这些患者提供了潜在的治疗选择。

首个获批的胰岛细胞疗法Lantidra

1.作用机制

Lantidra通过肝门静脉单次输注给药，“同种异体胰岛β细胞分泌胰岛素”被认为是Lantidra的主要作用机制。

部分1型糖尿病患者接受治疗后，因为这些细胞可以产生足够的胰岛素，故不再需要接受额外的胰岛素注射来控制其血糖水平。而根据患者对初始剂量的治疗反应，可额外输注Lantidra。

2.治疗有效性

Lantidra的安全性和有效性在两项非随机、单组研究中进行了评估，在这些研究中，共有30例1型糖尿病合并无意识低血糖的受试者接受了1~3次输注。

总体而言，有21名参与者1年或以上不需要使用胰岛素，11名参与者1~5年不需要胰岛素，10名参与者5年以上不需要胰岛素。不过，仍有5名参与者接受治疗后未摆脱胰岛素治疗。

3.治疗安全性

与Lantidra相关的不良反应因输注次数和随访时间长短而异，FDA提示“可能不能反映临床实践中实际的发生率”。最常见的不良反应是恶心、乏力、贫血、腹泻和腹痛。

大多数参与者经历了至少1次免疫抑制剂相关的严重不良反应。部分严重不良反应需要停用免疫抑制剂，后续会导致胰岛细胞功能丧失以及重新启用胰岛素。FDA表示，在评估Lantidra对每例患者的获益和风险时，应考虑这些不良事件。

这种新型细胞疗法由死亡供者的胰腺细胞制成，并通过单次输注的方式注入患者的肝门静脉。

局限与展望

有学者表示，由于该方法是利用同种异体胰岛细胞进行移植，因此受体必须使用免疫排斥药物来尽可能延长被移植细胞的存活时间。但是免疫抑制药物难免对受体的免疫系统造成伤害。此外，胰岛供体有限，胰岛细胞移植后逐步失活导致需多次治疗，以及治疗过程中所伴随的风险会潜在影响该疗法的普及。

目前，胰岛素仍旧将是1型糖尿病和进程性2型糖尿病治疗的主要控糖手段。糖尿病细胞疗法是很好的方向，但如何解决胰岛的来源有限问题、更好控制免疫排斥以及降低治疗成本仍是努力的重点。

信源：

[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-type-1-diabetes

[2]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_23694546