张凤奎教授：免疫抑制治疗or造血干细胞移植？AA精准治疗仍有待探索｜中国医师协会第十七届血液科医师年会暨2023年中国血液病大会

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中国医师协会第十七届血液科医师年会暨2023年中国血液病大会于2023年6月16日-18日在山东青岛召开，此次会议是国内血液病学界高水平和高规格的年度学术盛会，会议特邀国内多位院士、著名学者等就科研方法学、转化医学、血液学热点领域进行专题演讲，展示了我国血液病学的最新研究成果，推动了学科的全面发展。会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎教授以“再生障碍性贫血免疫抑制治疗的认识”为题进行了专题演讲，基于此，医脉通特邀张凤奎教授接受采访，为我们详细介绍再生障碍性贫血（AA）的治疗方案以及治疗原则。

医脉通：AA简称为再障，是多种原因引起的骨髓造血功能衰竭综合征。患者不单有贫血，还伴有白细胞、血小板的降低。能否请您为大家简单介绍一下AA的发病原因？

张凤奎 教授

AA是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭综合征，以外周全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭为主要表现。AA的确切病因尚未明确，涉及免疫因素、造血干/祖细胞受累以及异常的造血微环境。AA分为先天性及获得性，目前认为T淋巴细胞异常活化、功能亢进造成骨髓损伤在原发性获得性AA的发病机制中占主要地位。狭义的AA一般是指明确的由免疫因素，或未发现其他因素，推测由免疫因素所导致的造血衰竭，除免疫因素之外，其他因素引起的造血衰竭不称之为AA，而是纳入造血衰竭性疾病。

医脉通：您在本次会议上介绍了有关AA免疫抑制治疗（IST）方面的内容，此外，AA的治疗方法还包括造血干细胞移植（HSCT），那么您认为在临床上应如何选择这两种治疗方案？

张凤奎 教授

临床上对于AA的治疗，依据最多的是英国血液学标准委员会制定的再生障碍性贫血诊断治疗指南，指南认为年龄＜40岁、具有合适同胞供者的患者首选HSCT，而年龄＞40岁的患者由于移植相关并发症较多，治疗相关死亡率相对偏高，更适合选择IST。但上述原则是依据患者的年龄为标准进行划分的，而现在根据临床实践的总结，我们更倾向于通过疾病的严重程度对患者进行分层，从而对患者实施更加精准、个体化的治疗。例如患者病情较为严重，预计IST可能无效，即使患者没有合适的同胞供者，选择替代供者移植也是可取的，相反，如果患者较为年轻，残存造血细胞较多，预计IST疗效良好，即使有合适的同胞供者，患者也可以选择IST。因此在选择合适的治疗方案方面还有很多可以优化的空间。

医脉通：您在AA的治疗方面有非常丰富的经验。对于AA的治疗，请您结合临床经验，谈谈有哪些行之有效的治疗原则？

张凤奎 教授

首先，明确诊断：临床医生要在最短的时间内做出最精确的诊断，精确的诊断是有效治疗的前提。其次，尽早治疗：在明确诊断后，应尽早的予以治疗，以免延误治疗时机，越早治疗患者的疗效越好。第三，良好的保护性隔离：特别对于重型AA和急重型AA患者，在实施治疗前应避免感染或出血，良好的支持治疗是保证有效治疗的关键。最后，合适的治疗方案：通过疾病的严重程度对患者进行分层，从而实施精准、个体化的标准治疗（抗胸腺细胞球蛋白[ATG]+环孢素[CsA]+促血小板生成素受体激动剂[TPO-RA]/HSCT）。基于上述原则，患者可以获得更好的疗效，更多的患者可以从治疗中获益。

张凤奎 教授

博士，主任医师

教授，博士生导师

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）贫血诊疗中心主任

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）国家新药临床试验机构主任

研究方向：造血系统红细胞疾病临床及实验研究

率先系统报告我国大颗粒淋巴细胞白血病、先天性红细胞生成异常性贫血、再障造血细胞遗传不稳定性、一线应用ATG联合CsA及大剂量环磷酰胺治疗再障等

《中华血液学杂志》副总编和多个血液专业杂志编委

主持和参与多项课题研究，发表论文九十余篇

曾多次被评为先进工作者、优秀共产党员、医科院优秀教师和天津市“五一劳动奖章”