FDA更新 | 批准芦可替尼治疗慢性移植物抗宿主病

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2021年9月22日，美国食品药品监督管理局批准芦可替尼用于治疗一线或两线全身治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和≥12岁儿童患者。

该批准在REACH-3研究（NCT03112603）中评估了疗效，REACH-3研究是一项随机、开放标签、多中心临床试验，比较了芦可替尼与最佳可及治疗（BAT）对异基因造血干细胞移植后激素治疗失败cGVHD的疗效，将329例患者随机分配（1:1）接受芦可替尼10 mg（每天两次）或BAT治疗。

用于支持该批准的主要研究终点是第7周期第1天的总缓解率（ORR）。芦可替尼组的ORR为70%（95% CI：63%-77%），BAT组的ORR为57%（95% CI：49%-65%），缓解率差异为13%（95% CI：3%-23%）。芦可替尼组和BAT组患者的中位缓解持续时间（首次缓解至进展、死亡或开始新的cGVHD系统性治疗）分别为4.2个月（95% CI：3.2-6.7）和2.1个月（95% CI：1.6-3.2），芦可替尼组和BAT组患者首次缓解至死亡或开始新的cGVHD系统性治疗的中位时间分别为25个月（95% CI：16.8-NE）和5.6个月（95% CI：4.1-7.8）。

芦可替尼组最常见（发生率>35%）的血液学不良反应是贫血和血小板减少症，最常见（发生率≥20%）的非血液学不良反应是感染和病毒感染。

芦可替尼治疗cGVHD的推荐起始剂量为10mg，每天口服两次。

参考来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ruxolitinib-chronic-graft-versus-host-disease.