2021-02-08 00:00:00来源：医脉通阅读：22次
医脉通编译整理，未经授权请勿转载。
2021年2月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了umbralisib（一种口服双重抑制剂，可抑制CK1-ε和PI3K-δ）用于治疗以下患者：
既往接受≥1种抗CD20治疗方案的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者；
既往接受≥3线治疗方案的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
该加速批准是基于开放标签、多中心、多队列的UTX-TGR-205研究（NCT02793583），UTX-TGR-205研究纳入69例MZL患者（既往接受至少1种含抗CD20的治疗方案）和117例FL患者（既往接受至少2种全身治疗）。患者口服umbralisib 800mg，每天一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。疗效指标由独立审查委员会根据2007年国际工作组修订标准评估的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）进行评价。
MZL患者的ORR为49％（95％CI：37.0-61.6），完全缓解（CR）率为16%，中位DOR未达到（95％CI：9.3-NE）。FL患者的ORR为43％（95％CI：33.6-52.2），CR率为3％，中位DOR为11.1个月（范围：8.3-16.4）。
最常见（>15％）的不良反应包括肌酐升高、结肠炎、疲劳、恶心、中性粒细胞减少、转氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、贫血、血小板减少、上呼吸道感染、呕吐、腹痛、食欲减退和皮疹。18％的患者发生了严重的不良反应，结肠炎和感染最常见。结肠炎和转氨酶升高是调整剂量的最常见原因。
Umbralisib的处方信息中提供了不良反应警告和预防措施，包括感染、中性粒细胞减少、腹泻和非感染性结肠炎、肝毒性和严重的皮肤反应。
推荐的umbralisib剂量为800mg，每天口服一次，与食物同服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
参考来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-accelerated-approval-umbralisib-marginal-zone-lymphoma-and-follicular-lymphoma.