2020-08-20 00:00:00来源：医脉通阅读：16次
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近期又有哪些新药及新方案被FDA批准用于血液恶性肿瘤呢？套细胞淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤......新药进展不容错过！
2020年7月24日
FDA加速批准一种靶向CD19的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法—brexucabtagene autoleucel，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
该批准基于开放标签、多中心、单臂ZUMA-2(NCT02601313)研究结果，研究纳入74例复发难治性MCL患者，这些患者此前均接受过含蒽环类药物或苯达莫司汀的化疗、一种抗CD20单克隆抗体以及布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂治疗。在完成淋巴细胞消耗性化疗后，所有患者接受了brexucabtagene autoleucel单次输注。主要研究终点是独立评审委员会根据Lugano [2014]标准评估的客观缓解率（ORR）。
在60例可评估疗效的患者中（疗效随访持续时间至少为6个月），ORR为87％(95%CI：75-94)，完全缓解（CR）率为62％(95%CI：48-74)。
中位随访8.6个月时，估计的中位缓解持续时间未达到(0+ ~ 29.2+月)。
在74例患者中，独立评审委员会评估的ORR为80%（95%CI：69-88)，CR率为55%（95%CI：43-67)。
最常见的（≥10％）≥3级不良反应是贫血、中性粒细胞减少症、血小板减少症、低血压、低磷血症、脑病、白细胞减少症、低氧症、发热、低钠血症、高血压、感染（未指明病原体）、肺炎、低血钙和淋巴细胞减少。由于细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的发生风险，FDA采用风险评估和应对策略（Risk Evaluation and Mitigation Strategy）批准了brexucabtagene autoleucel。
brexucabtagene autoleucel的推荐剂量为在氟达拉滨联合环磷酰胺淋巴细胞消耗性化疗后，每千克体重单次静脉输注2 x 106的CAR阳性活性T细胞（最多2 x 108的 CAR阳性活性T细胞）。
2020年7月31日
FDA加速批准人源化靶向CD19的单克隆抗体tafasitamab-cxix联合来那度胺治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，包括由低级别淋巴瘤转化的DLBCL和不适合自体干细胞移植（ASCT）的DLBCL患者。
该批准基于开放性、多中心、单臂L-MIND（NCT02399085）研究结果，研究共纳入81例患者，接受tafasitama-cxix 12 mg/kg静脉注射以及来那度胺（每28天为一个周期，第1-21天口服25 mg）治疗，最多12个周期，然后进行tafasitamab-cxix单药治疗。
研究中疗效根据由独立审查委员会评估的完全缓解和部分缓解及缓解持续时间确定的最佳总体缓解率（ORR）评定，71例经病理确诊的DLBCL患者中，最佳ORR为55%（95%CI：43%-67%），其中37%的患者完全缓解，18%的患者部分缓解。中位缓解持续时间为21.7个月（范围：0-24个月）。
最常见的不良反应（≥20％）包括中性粒细胞减少、疲劳、贫血、腹泻、血小板减少、咳嗽、发热、外周水肿、呼吸道感染和食欲下降。
tafasitamab-cxix的推荐静脉输注剂量为12mg/kg。
2020年8月5日
FDA加速批准belantamab mafodotin-blmf作为单药疗法，用于治疗既往接受过至少4种疗法（包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
该批准基于开放性、多中心DREAMM-2研究（NCT 03525678）结果。研究中患者每三周接受一次（Q3W）2.5mg/kg或3.4mg/kg剂量的belantamab mafodotin-blmf静脉注射，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
研究中疗效根据IMWG疗效标准确定的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间评估，研究中belantamab mafodotin-blmf的ORR为31%（97.5%CI：21-43），73%的缓解患者缓解持续时间≥6个月。
belantamab mafodotin-blmf的处方信息中包含黑框警告（Boxed Warning），指出belantamab mafodotin-blmf可引起角膜上皮改变，导致视力改变（包括严重的视力丧失和角膜溃疡）以及视力模糊、干眼症等症状。给药前应在基线检查时进行眼科检查，如果症状出现恶化应当立刻进行检查。
最常见的不良反应（≥20％）包括角膜病变、视力下降、恶心、视力模糊、发热、输液相关反应和疲劳。
belantamab mafodotin-blmf的推荐剂量为2.5 mg/kg，每3周一次，每次静脉滴注30分钟。
参考资料：
[1] https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-brexucabtagene-autoleucel-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma
[2] https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-accelerated-approval-tafasitamab-cxix-diffuse-large-b-cell-lymphoma
[3] https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-granted-accelerated-approval-belantamab-mafodotin-blmf-multiple-myeloma