重磅│FDA加速审批套细胞淋巴瘤新药，缓解率高达81%！

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图片来源：FDA官网

今日，美国食品和药物监督管理局（FDA）宣布加速审批Calquence（Acalabrutinib），用于治疗既往至少接受过1次治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

FDA药物评估与研究中心的血液和肿瘤学产品办公室代理主任、肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur医学博士表示，MCL是一种极具侵袭性的恶性肿瘤，对于未获得缓解，或疾病复发的患者而言，Calquence提供了一种新的治疗方案，在初步研究中显示出很高的缓解率。

MCL是起源于淋巴结套区的B细胞淋巴瘤，占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的6%～8%，细胞遗传学t（11；14）（q13；q32）异常导致Cyclin D1核内高表达是其特征性标志；患者以老年男性为主，常表现为淋巴结、胃肠道、骨髓、外周血的淋巴瘤细胞浸润，兼具侵袭性淋巴瘤的侵袭性和惰性淋巴瘤的不可治愈性特点。当患者确诊时，往往已经扩散至淋巴结和骨髓等器官。

Calquence是一种Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，能阻断癌细胞用于增殖和扩散所需的酶。该药曾获得FDA颁发的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。（推荐剂量：口服100mg，每日2次，大约每12小时一次）

图片来源：FDA官网

此次批准基于一项LY-004单臂试验。该试验包括124例既往至少接受过1次治疗的MCL患者。试验测量了有多少病人在治疗后发生肿瘤完全或部分萎缩（总缓解率）。研究人员评估了经Calquence治疗后获得完全缓解或部分缓解的患者比例（客观缓解率[ORR]）。结果显示，81%的患者获得完全缓解或部分缓解（完全缓解40%，部分缓解41%）。在15.2个月的随访中，平均反应时间尚未达到。最佳反应的中位时间为1.9个月。基于这些数据，FDA于近今日加速批准了Calquence的上市。

Calquence常见的副作用包括头痛、腹泻、擦伤、疲劳和肌肉疼痛以及红细胞减少（贫血）、血小板减少症和中性粒细胞减少等血液学毒性。严重的副作用包括出血、感染和心房颤动等。

FDA批准了这一药物应用的优先审查和突破性治疗命名。同时，Calquence也被授予为孤儿药资格，这更加促进了罕见病药物的研发。

参考文献：

1.FDA approves new treatment for adults with mantle cell lymphoma.FDA.2017

2.FDA grants accelerated approval to acalabrutinib for mantle cell lymphoma.FDA.2017