专家观点：难治血栓性血小板减少性紫癜的治疗（一）

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获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的特征是血小板减少、无明显诱因的微血管病溶血性贫血（MAHA），还可能包括发烧、轻度肾衰竭和神经功能损伤。它的特征是血管假性血友病因子（VWF）分裂酶缺失，ADAMTS13可导致微脉管系统的高纯环境中微血栓的形成。这导致微脉管闭塞、MAHA和器官缺血。诊断是基于临床症状的存在，与MAHA一致的实验室异常，ADAMTS13活性降低，还可能存在抗ADAMTS13自身抗体。急性TTP的一线治疗包括血浆置换和皮质类固醇。大量患者对这一疗法有抗性，而且需要进一步干预。

关于难治TTP患者的治疗数据和共识有限。治疗包括同时排除其它血小板减少症和MAHA的诱因，还应考虑到其它疗法。这篇文章描述了专家治疗难治TTP患者的疗法，并讨论了利妥昔单抗、增加血浆置换、脾切除和免疫抑制的使用，包括环磷酰胺、长春新碱和环孢霉素。本文还回顾了硼替佐米和N-乙酰半胱氨酸潜在作用的最新研究，并探索新的治疗方法，包括重组ADAMTS13和抗VWF疗法。

【案例】

患者，女，25岁，表现为3天的疲劳、恶心、腹痛和易挫伤。她意识清醒，无热，有轻微的腹部压痛和四肢紫癜。她的血红蛋白为8.4 g/dL；血小板为15 x 10⁹/L；肌酸酐为1.1 mg/dL；乳酸脱氢酶和网织红细胞增加，外周血涂片中的裂红细胞和成核红细胞明显。在缺乏其它明显血小板减少症和MAHA诱因的情况下，她被诊断为获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。

血样用于检查ADAMTS13活性和抑制剂水平，患者开始接受血浆置换（PEX）和强的松1 mg/kg/天。开始时，患者反应良好，第四天她的血小板计数增加至105 000/μL。但是，第五天，她开始发热，血小板降至40 000/μL。

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医脉通编译自：How I treat refractory thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2015.6