突破性血癌药物Gazyvaro被NHS采纳

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6月2日，英国和威尔士的临床医生可以开处方Gazyvaro治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。Gazyvaro也是FDA授予“突破性疗法称号”的第一种药物。

以下是Gazyvaro联合瘤可宁化疗法主要临床试验的数据：

● 与接受当前标准化疗法的患者相比，患者的缓解时间延长18个月（中位无进展生存期[PFS]29.9个月vs11个月，HR 0.18, CI 0.14-0.24,p<0.0001）。

● 另一进程的治疗延长两年以上（下一次治疗的时间间隔为42.7个月vs15.1个月）。

● 治疗之后，五分之一以上（22.3%）的患者达到完全缓解（不再定期检测到癌症）。相比之下，接受当前标准疗法——瘤可宁的患者都未达到完全缓解。

● 患者存活的可能性比当前标准疗法增加一半以上（53%）（进行最后分析时，Gazyvaro组有37/238名患者去世，而单一化疗组有34/118名患者去世。HR0.47 95% CI 0.29-0.76, p=0.0014）。

Gazyvaro是一种靶向疗法，对癌症细胞进行两向攻击：它识别并寻找“敌方”细胞，诱导它们与药物结合后进行自我毁灭，同时向自身免疫系统发射信号，攻击并移除细胞。这一作用靶向模式意味着Gazyvaro相比于当前标准疗法可以导致更深更长的缓解，而且耐受性良好。

John Gribben教授说：“治疗CLL的关键挑战之一是很多患者年龄较大或有其它健康状况比如糖尿病或心脏病，这使得他们不适合接受更加侵袭性的疗法。Gazyvaro的批准意味着临床医生获得治疗患者的新疗法，而且这一疗法有效且耐受性良好。大多数地方委员会迅速提供资金，以便患者可以尽快使用这一疗法。”

Gazyvaro联合化疗法显示耐受性良好。CLL11研究中，最常见的Gazyvaro相关不良反应为输注相关反应（IRRs）。20%的患者发生严重IRR，但是首次全剂量治疗结束之后未发生这种IRRs，而且接受Gazyvaro的患者未发生致命IRRs。其它报道的严重不良反应包括嗜中性粒细胞减少症（33%），血小板减少症（10%），感染（12%），贫血（4%），白细胞减少（4%）。

医脉通编译自：Breakthrough blood cancer drug finally gets green light for NHS use. MNT. 2015.5