FDA：批准PROMACTA®（艾曲泊帕）治疗罕见血液病

2011-03-07 00:00:00来源：医脉通阅读：49次

GlaxoSmithKline (GSK) 宣布PROMACTA® (艾曲泊帕)已获美国食品药品监督局(FDA)完全批准。PROMACTA® (艾曲泊帕)是一种口服药，可升高慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP是一种罕见的血液病)患者的血小板数量，而这类患者经激素、免疫球蛋白以及脾切除治疗效果不佳。

PROMACTA 于2008年5月首次被FDA指定为治疗罕见病的药物，并于当年11月获得加速批准用来治疗慢性ITP。FDA的加速批准程序为药物获得暂时的上市批准提供了途径，从而解决了急需该药的患者需求。而完全的批准则需完成上市后的临床试验及临床效果验证。

“完全批准PROMACTA要基于临床研究，让医生与患者更为广泛地了解其疗效及安全性”GlaxoSmithKline制药部的Steven Stein, MD, V.P. 说。“PROMACTA的例子证明了FDA加速批准程序大力支持患者急需疗法的研发。可选治疗方案受限的患者可应用PROMACTA治疗，与此同时，GSK进行的临床研究也取得了额外的疗效与安全性方面的数据。

关于慢性ITP

慢性ITP是一种以血液中血小板破坏增多和(或)血小板生成不足为特征的疾病，可导致瘀伤及出血风险增加。据估计，美国约有60,000例患者被诊断为慢性ITP。这些患者常出现小血管出血症状，可引起瘀伤或鼻出血。

处方信息更新（PI）

PROMACTA处方信息的主要变化为PI在禁忌和注意事项栏列举的初始剂量方案及血栓/血栓栓塞并发症。标签如今也包括来自RAISE(一项在ITP患者中进行的为期6个月的随机双盲安慰剂对照研究)的疗效与安全性数据。

新版PI还纳入了2年的安全性资料(来自一项在慢性ITP患者中进行的开放标签单组延期研究)。上述研究显示：不良反应发生的类型与安慰剂对照研究中报道的相似。

PI的其它变化包括更新了下述信息：药物剂量调整，肝毒性危险、骨髓网硬蛋白形成、血栓/血栓栓塞并发症、血小板减少复发、恶性血液病、白内障风险，不良事件信息，药物相互作用，在特定患者人群（肝肾损伤）中的应用及药代动力学部分。

黑框警告与重要安全信息

PROMACTA可引起肝脏毒性，同时还会伴随血清转氨酶水平及胆红素的升高。开始治疗前及治疗期间应定期检测肝功能。请参见黑框警告中的全部处方信息。

PROMACTA因其肝毒性风险、骨髓网硬蛋白形成、骨髓纤维化、血栓/血栓栓塞并发症、血小板减少复发风险及PROMACTA停药后出血风险以及恶性血液病、恶性肿瘤恶化、白内障风险，而仅能通过所谓的PROMACTA CARES限制性分配程序获得。

其它PROMACTA信息

PROMACTA是一种口服的血小板生成素受体激动剂，临床前及临床研究显示其可刺激巨核细胞（可生成血小板的骨髓细胞）的增殖与分化。PROMACTA由GlaxoSmithKline 与 Ligand Pharmaceuticals (Nasdaq: LGND)通过联合研究发现，而 GlaxoSmithKline进行了开发。（来源： GlaxoSmithKline）