FDA：批准首个治疗先天性凝血因子XIII缺乏症的制剂
2011-02-22 00:00:00来源：医脉通阅读：35次
美国食品与药物管理局（FDA）发布公告，批准Corifact用于预防先天性凝血因子XIII缺乏症患者的出血症。
先天性凝血因子XIII缺乏症是一种罕见的基因缺陷病。Corifact是首个被FDA批准用于治疗该病的制剂。
凝血因子XIII是一种存在于血液循环并参与正常凝血过程的重要物质。先天性凝血因子XIII缺乏症患者体内无法生成足够量的凝血因子XIII。如果不予以治疗，这些患者便有威及生命的出血危险。
先天性凝血因子XIII缺乏症是一种罕见病，美国每300万到500万人中有1人得此病。这种凝血因子的缺乏可能会导致软组织瘀伤、粘膜出血和致命性颅内出血。患有凝血因子XIII缺乏症的新生儿可能在出生时有脐带出血。
“该制剂有助于填补一项重要需求”，FDA生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun博士说。
Corifact获得FDA罕用药资格，因为其适用于一种罕见病或罕见状态。Corifact虽然根据FDA加速批准规定被批准上市，但它仍需完成一项持续研究，以证明患者实际的临床获益与迄今取得研究数据所预期的一致。
FDA基于1项对先天性凝血因子XIII缺乏症患者的临床研究结果批准了Corifact。该研究纳入14例患者，其中包括儿童。研究中，被观察到的最常见副作用是过敏反应（过敏、皮疹、瘙痒和红斑）、寒战、发烧、关节痛、头痛、凝血酶-抗凝血酶水平升高以及肝酶升高。
Corifact由健康捐献者的混合血浆制成。接受Corifact治疗的患者可能因产生抗凝血因子XIII抗体，从而导致该产品无效。如果给予患者超过标示的剂量，该制剂有可能产生凝血异常导致的不良事件。