iwCLL中国之声 | 中国BTK抑制剂治疗B细胞淋巴增殖性疾病患者的真实世界治疗模式、停药情况及临床结局

BTK抑制剂（BTKi）在B细胞淋巴增殖性疾病（BLPD）的治疗中显示出良好的疗效，然而，毒性或经济原因导致的停药仍然不可忽视。在中国，关于BTKi使用的实证证据仍然缺乏，为了解决这一问题，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）团队对673例接受至少1个月BTKi治疗的中国BLPD患者进行了回顾性队列研究。

研究结果

开始BTKi治疗的中位年龄为60岁。整个队列接受BTKi治疗的中位时间为36.4个月。BTKi治疗后的中位生存期未达到。288例（43.8%）患者在随访期间永久终止了BTKi治疗，主要原因为疾病进展。在BTKi治疗的前6个月内，76例（26.3%）患者出现早期停药。早期停药的患者结局极差，停药后的中位生存期仅为6.9个月。在多变量分析中，考虑到治疗缓解深度、治疗线数和基线细胞遗传学（包括17p缺失）后，因毒性停药和6个月内停药仍是BTKi治疗后生存的独立预测因素。BTKi单药或联合治疗，以及是否选择一代或二代BTKi对生存无明显影响。

研究结论

这些观察结果为中国BTKi的应用提供了有价值的真实世界见解。BTKi是一种有效且耐受性良好的长期治疗药物，适合在中国患者中长期使用。但有必要强调的是，部分患者早期停用BTKi，导致预后不佳。该研究强调了在真实世界患者中，坚持BTKi治疗对于改善患者临床结局的重要性。