FDA更新｜FDA批准Bosutinib用于治疗儿童慢性髓系白血病

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2023年9月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Bosutinib用于1岁及以上的新诊断（ND）或对既往治疗耐药或不耐受（R/I）的慢性期（CP）Ph+慢性髓系白血病（CML）儿童患者。FDA还批准了一种新的胶囊剂型，剂量分别为50 mg和100 mg。

疗效在BCHILD研究（NCT04258943）中进行评估，这是一项多中心、非随机的开放标签试验，该研究旨在确定ND CP Ph+ CML和R/I CP Ph+ CML儿童患者的推荐剂量，评估其安全性、耐受性和疗效，并评估Bosutinib在这一患者人群中的药代动力学。该研究纳入了28例接受Bosutinib（300-400 mg/m²，每天1次口服）治疗的R/I CP Ph+ CML患者和21例接受Bosutinib（300 mg/m²，每天1次口服）治疗的ND CP Ph+ CML患者。

主要疗效指标包括主要细胞遗传学反应（MCyR）、完全细胞遗传学反应（CCyR）和主要分子学反应（MMR）。ND CP Ph+ CML儿童患者的MCyR和CCyR率分别为76.2%（95% CI：52.8，91.8）和71.4%（95% CI：47.8，88.7）。MMR率为28.6%（95% CI：11.3，52.3），中位随访时间为14.2个月（范围：1.1，26.3个月）。

R/I CP Ph+ CML儿童患者的MCyR和CCyR率分别为82.1%（95% CI: 63.1，93.9）和78.6%（95% CI：59，91.7）。MMR率为50% （95% CI：30.6-69.4）。14例获得MMR的患者中，2例分别在治疗13.6个月和24.7个月后失去MMR。中位随访时间23.2个月（范围：1，61.5个月）。

儿童患者最常见的不良反应（≥20%）为腹泻、腹痛、呕吐、恶心、皮疹、乏力、肝功能异常、头痛、发热、食欲下降和便秘。儿童患者（≥45%）较基线恶化的最常见实验室异常包括肌酐升高、丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶升高、白细胞计数降低和血小板计数降低。

ND CP Ph+ CML儿童患者的Bosutinib推荐剂量为300 mg/m²，每天1次，随餐口服；R/I CP Ph+ CML儿童患者的推荐剂量为400 mg/m²，每天1次，随餐口服。对于无法吞咽胶囊的患者，胶囊内容物可以与苹果泥或酸奶混合。