CSRD2023专访｜刘丽宏教授：从临床药学看罕见病新药研发进展与挑战

在药物研发过程中，临床研究环节极为重要，主要原因有以下几点：第一，很多药物（大概有97%左右）不能进入临床研究阶段，药物研发失败率较高；第二，临床研究阶段是投资费用最高的一个阶段，投资大，风险大；第三，此阶段受试者的招募较为困难，需要耗费较长时间招募受试者；第四，尽管罕见病的确诊人群已经超过6,000万，但对于单个疾病来说患者人数并不多，并且散布在全国各个区域，因此我国公众对于临床研究的认知尚且不足，大众并未认识到临床研究可以为患者提供先进的治疗技术；第五，有许多罕见病患者就诊于基层医院，难以接触到先进的技术和临床研究资源。上述问题不仅存在于罕见病领域，也存在于我国其他疾病领域的新药临床研究阶段。

因此，国家药品监督管理局与中国医学科学院签署合作协议，共建中国医学科学院药品医疗器械监管科学研究院，旨在推动国家临床研究网络体系的构建，整合各种优质资源，使基层患者有机会接触先进的医疗，并解决临床实验患者招募难的问题。我作为中华医学会罕见病分会常委，也作为一名药学专家，在北京协和医院张抒扬院长的号召下，也想尽一份力去推动罕见病临床研究网络体系的构建，希望北京协和医院等头部医院的临床研究资源能够带动全国更多的医院加入到临床研究网络体系中去，对罕见病的新药临床研究贡献集体的力量。

对于疾病的治疗，药物是强有力的武器之一。在国家公布的第一批和第二批罕见病目录中，可以看到药品数量正在逐渐增加。但在用药过程中，医生和药师是协同发挥作用的联合体。目前许多医院建立的罕见病多学科会诊（MDT）协作模式其实都需要药学专家的加入，药学专家在其中可以发挥以下重要作用：一是能够更好地指导患者正确使用药物；二是借助基因检测等先进手段提供诊治思路。目前的说明书阐释的是药物和疾病之间的关联，比如某类药物用于治疗某种罕见疾病，然而药物具有个体化差异，并不能保证对每个人都有效，药学专家可以在这方面发挥重要的作用。

本次大会是中华医学会第一届全国罕见病学术年会，请您谈一谈此次参会的感想和体会。对于未来学会的相关工作和活动组织，您有何期待和建议？

这是一个充满温情、充满号召力，也充满学术氛围的前沿性会议。此次参会我深受感动，尤其是看到宣传片中一个罕见病患儿带给身后家庭的无奈与辛酸，以及家庭和医务人员用爱和努力赋予孩子生命的延伸和生命质量的提升。希望通过此次会议能够感召到社会各界更多力量在罕见病的诊治方面发挥重要作用，同时也希望能够激励更多的患者心怀期望，期待医学技术进一步发展，带来新的希望，与医务人员一起迎接更美好的明天。