2023-11-17 14:36:05来源:医脉通阅读:42次
近年来,得益于新药的不断问世,多发性骨髓瘤(MM)的生存期显著延长,逐步进入慢病管理时代,持续治疗有望成为MM的主要治疗模式。但在真实世界中,如何实现持续治疗仍面临很多难题。本期文章将探讨MM持续治疗的解决之道,并结合即将限时升级的“睿享未来”福利项目,展望MM持续治疗的发展之路。
持续PI治疗显著提升患者获益,但在真实世界中PI持续治疗仍面临诸多挑战
蛋白酶体抑制剂(PI)是目前MM治疗方案的基石,真实世界研究显示含PI类药物的治疗方案占MM治疗方案的50.6%1。研究显示持续PI治疗可显著延长患者生存期(图1),并带来潜在获益,有望使MM转化为慢性疾病2,3。但在真实世界中使用PI持续治疗面临诸多挑战:如治疗依从性差、重复静脉/持续皮下注射用药负担重、累积性周围神经病变等不良反应发生率高、老年虚弱患者身体状况差、经济负担重等4。
图1 PI持续治疗 vs未持续治疗患者的生存期
iCT策略打开持续治疗新思路,全口服IRd方案助力MM患者高质量长期生存
如何进一步提高MM患者接受持续PI治疗的临床获益,破解注射型PI类药物的治疗困境,亟待新策略。伊沙佐米作为首个口服PI,有望改善注射型PI类药物的治疗困境,在此基础上研究者提出同类药物转换(iCT)策略。
US-MM6和INSIGHT MM研究结果显示,MM患者在使用以硼替佐米为基础的诱导治疗(V-based)方案后,转换至全口服伊沙佐米/来那度胺/地塞米松(IRd)方案,与持续V-based方案治疗的患者相比,可显著延长持续治疗时间,并提高总缓解率和生存率(图2)5。并且转为IRd口服方案后,提高了健康相关生命质量(HRQoL)和治疗满意度,且安全性良好6。该研究的亚组分析显示,转换为IRd方案也可助力经治老年/虚弱患者获益,无论疗效还是安全性均与总体患者相当7。
图2 US-MM6和INSIGHT MM研究二次分析结果
此外,多项研究数据显示,硼替佐米在治疗约4个周期时达到最佳应答,但与此同时PN发生风险开始增加8,9,这提示硼替佐米治疗4个周期时进行转换获益最大、发生周围神经病变的风险最小,早期转换IRd方案可使患者获益更多。
“睿享未来”患者福利项目再升级,减轻MM患者长期治疗的经济负担
近年来,随着医保政策的不断完善,MM治疗药物的可及性不断提高,但MM患者仍负担着较大的经济压力。因此,“睿享未来”患者福利项目应运而生,并以减轻患者长期治疗的经济负担和提高患者获益为原则,持续为MM患者提供福利,今年该项目又再次重磅升级。
对于提交符合项目规定材料并经审核通过的患者,从入组后使用第一盒伊沙佐米开始即可享受梯度药品福利权益(图3),并且无论是老患者切换还是新患者入组均可享受该福利。
图3 限时升级版“睿享未来”患者福利项目
与升级前的方案相比,连续使用6个周期IRd治疗的患者获得的福利金额将从4440元提高至8880元,提升100%。福利项目升级后,可显著降低IRd初始治疗费用。除降低治疗费用外,使用IRd方案持续治疗还可降低患者因住院产生的生产力损失,以及因住院造成的交通和护理费用,大大减轻患者经济负担。
总结与展望
持续PI治疗可显著延长MM患者生存期,但在真实世界的应用中仍面临诸多挑战。对于诱导治疗使用V-based方案的患者来说,早期转换IRd全口服方案将提高持续治疗时间、缓解率和生存率,保障生活质量,并且安全性良好。对于面临高经济压力的患者来说,升级版的“睿享未来”患者福利项目将极大地减轻经济负担。未来,该福利项目将会惠及更多患者,助力持续治疗,提升生存获益。
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审批编号:C-APROM/CN/NINL/2429
审批日期:2023年11月