2023-11-22 10:59:37来源:医脉通阅读:8次
多发性骨髓瘤(MM)是一种常见的血液系统恶性肿瘤,具有高度异质性,其中高危多发性骨髓瘤(HRMM)是临床治疗的难点之一。HRMM生存期短、易进展、预后较差,指南推荐其持续治疗2年或以上。目前,MM治疗方案众多,何为持续治疗方案优选?如何减轻持续治疗过程中患者的经济负担提高治疗依从性?本期文章将结合最新研究进展和限时升级的“睿享未来”福利项目,探讨HRMM的持续治疗。
改善HRMM预后非一日之功,指南推荐持续治疗2年或以上
近年来,MM患者的总体预后显著改善,中位总生存期(OS)已接近10年。但仍有部分患者预后较差,OS不及3年1,这类患者通常被归为HRMM。目前已有多项研究探索HRMM预后的改善,研究结果显示,与微小残留病(MRD)阳性HRMM患者相比,获得MRD阴性的HRMM患者生存期显著更长(中位无进展生存期[PFS]:33个月 vs 18个月)。并且获得持久MRD阴性的HRMM患者可获得与标危患者接近的生存期2,获得并维持深度缓解有助于HRMM改善预后。
对于HRMM而言,持续治疗有助于获得持续的深度缓解,从而改善预后。基于研究结果以及临床实践经验,《中国多发性骨髓瘤诊治指南(2022年修订)》推荐具有高危因素的患者,使用联合蛋白酶体抑制剂的方案进行维持治疗2年或以上3。
多种持续治疗方案折戟真实世界应用,IRd方案彰显“真金本色”
多项研究数据显示,以蛋白酶体抑制剂为基础的多种持续治疗方案可为HRMM患者带来显著的生存获益4-6。但在真实世界中,接受VRd和VCd方案维持治疗患者的周围神经病变(PN)发生率高达56%,并且随着治疗累积剂量的增加,PN发生率也会明显上升;接受卡非佐米治疗患者的心血管不良事件发生率高达18.1%7-9。治疗相关不良反应的发生常导致治疗中断。
因此,在选择HRMM的持续治疗方案时应综合考虑疗效与安全性。研究数据显示,IRd方案能够显著延长MM患者的持续治疗时间,并提高总缓解率和生存率。在HRMM患者中,IRd组的安全性数据均与总体人群一致,中位治疗持续时间与标危患者相比无显著性差异(16.3个月 vs 16.1个月),并且不同细胞遗传异常亚组的患者,均能从IRd治疗中得到生存获益(图1)6。此外,IRd方案作为全口服方案使用便捷,能够有效提高依从性、保障患者生活质量,有利于HRMM患者持续治疗。
图1 TOURMALINE-MM1研究高危患者亚组PFS
久负经济重担难致远,升级版“睿享未来”福利项目助力HRMM患者轻装上阵
持续治疗方案在为患者带来诸多获益的同时,也对患者的经济能力提出了挑战。虽然近年来国家医保政策更新,持续扩大医疗保障的覆盖,提高了MM治疗药物的可及性,在一定程度上减轻了患者的经济负担。但是除治疗费用外,因住院产生的生产力损失,以及因住院造成的交通和护理费用,都对患者造成了很大负担。
IRd全口服方案有助于患者减少就诊次数、提高生活质量,从而减少额外支出。并且,“睿享未来”福利项目再次升级,与升级前的方案相比,连续使用6个周期IRd治疗的患者获得的福利金额将从4440元提高至8880元,提升100%。对于提交符合项目规定材料并经审核通过的患者,从入组后使用第一盒伊沙佐米开始即可享受梯度药品福利权益(图2),并且无论是老患者切换还是新患者入组均可享受该福利。福利项目升级后,可显著降低IRd初始治疗费用,进一步减轻使用IRd方案持续治疗患者的经济负担。
图2 限时升级版“睿享未来”患者福利项目
总结与展望
与MM总体人群相比,HRMM患者的预后较差,为使其获得持续的深度缓解并延长生存期,指南推荐其使用联合蛋白酶体抑制剂的方案进行维持治疗2年或以上。在治疗方案的选择上,IRd全口服方案兼顾疗效与安全性,使用便捷,能够有效提高依从性、保障患者生活质量,有利于HRMM患者持续治疗。随着升级版“睿享未来”患者福利项目的推进,患者的经济负担将进一步减轻,IRd方案将成为更多HRMM患者持续治疗的优选。
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