ASH2023大咖说 | 江倩教授：春风化雨，医道无穷，CML的前沿进展为临床决策增添新智慧

慢性髓系白血病（CML）是我国最常见的恶性血液病之一，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世使CML患者的预后显著改善，但TKI耐药仍是临床上所面临的巨大挑战。2023第65届美国血液学会（ASH）年会于12月9日-12日在美国圣迭戈召开。北京大学人民医院江倩教授团队的CML相关的多项研究（摘要号：867、869、1804、3167、4550）入选了2023 ASH大会的口头报告和壁报展示。医脉通特邀江倩教授接受采访，为我们介绍CML相关的最新进展。

医脉通：2023 ASH会议上，您和团队的多篇研究入选了口头报告和壁报展示。能否为我们介绍本次ASH会议上，您团队发表的关于慢性期慢性髓系白血病（CML-CP）患者的相关研究成果？

江倩 教授  在这次ASH会议上，我们团队发表了两个口头报告和三个壁报展示。其中，两个口头报告分别介绍了两种新药的研究成果。首先是国产的三代TKI药物奥雷巴替尼，我们进行了一项随机、对照、多中心、注册的II期临床研究，该研究比较了奥雷巴替尼 VS 最佳可及疗法（BAT）在耐药/不耐受的CML-CP患者的疗效和安全性。研究结果显示，对于既往使用一代或二代TKI治疗失败的患者，奥雷巴替尼的疗效和耐受性优于BAT。

另外一个口头报告则介绍了TGRX-678，一种变构体抑制剂，是我们中国自己研发的新药。初步研究结果表明，在包括三代TKI在内的多种TKI治疗失败的患者中，TGRX-678能够使近40%的患者获得细胞遗传学反应，为疾病控制提供了更多选择。尽管这项研究仍处于I期阶段，但展示了很大的潜力。国际上类似的变构体抑制剂种类较少，我们希望这个国产药物能够继续发展，让中国的患者受益。

医脉通：您和团队在CML领域的突出贡献为CML患者提供了巨大帮助。您和团队还开展了哪些工作？有哪些进展可以与我们分享？

江倩 教授  实际上，在CML领域存在两个未解决的问题。首先是如何成功停用已经获得良好疗效的患者的药物治疗，或者使更多的患者能够成功停药。其次是对于那些具有耐药性的患者，尽管耐药患者数量较少，但由于耐药性的存在，有些患者可能会进展到加速期，这对患者的生命构成了威胁。我们的研究重点关注这两个领域，特别是对于耐药进展的患者和加速急变的患者。

今年我们有一项关于急变期CML患者的研究入选了壁报展示。我们评估了奥雷巴替尼或普纳替尼联合阿扎胞苷在CML患者中的安全性和疗效。研究结果显示，该联合方案在CML中不仅具有良好的疗效和安全性，可使许多患者在第二慢性期接受移植。我们还发现KRAS和TP53突变以及PFKFB3::LINC02649融合对患者的预后有预测作用，可以预测该治疗的疗效。

此外，我们还进行了关于加速期CML患者的研究。通过分析北京大学人民医院的患者数据，我们探讨了加速期受试者的异质性，并与高危慢性期患者的结局进行了比较，以确定是否有必要保留或取消加速期的分类概念。研究结果表明，与慢性期患者相比，加速期患者的预后并不一定更差。

我们团队的另一项工作是建立并验证了CML-CP患者TKI治疗失败的预测评分系统，研究结果显示出较好的预测效果。这将为医生提供重要的临床决策信息，帮助识别高危人群，并为个体化治疗决策提供可能性。

医脉通：最后想请您谈谈，您作为ASH大会的“老朋友”，对于本次线下参会有什么特别的感受？

江倩 教授    参加学术会议能够获取最新的学术信息，特别是最前沿的研究成果。仅仅通过阅读文章，我们只能了解到几年前的研究进展，很多已经发表的文章无法再进行交流。然而，在学术会议上，我们有机会接触到最新鲜和初期的研究结果，并与国际医生进行交流。此外，在会议上能够获得其他学者的指导意见，他们可以指出我们研究中不合适的地方或需要进一步改进的地方。这为我们提供了与高人或国际专家的互动和评论的宝贵机会。

参加学术会议不仅能够感受到国际学术领域的脉动，还能够快速了解学术研究的最新动态。对于年轻医生从事科学研究而言，参加学术会议并掌握到一些亮点和热点内容对开展科研工作非常有帮助。

江倩 教授

医学博士、主任医师、二级教授、博士生导师

国家血液系统疾病临床医学研究中心

北京大学血液病研究所

北京大学人民医院血液科副主任

研究方向：急、慢性白血病、髓系增殖性肿瘤等血液系统疾病，尤其对慢性粒细胞白血病（CML）的临床研究有深刻造诣

国际CML基金会（iCMLf）国家代表委员会成员

中华医学会血液学分会委员、白血病-淋巴瘤学组副组长

北京医学会血液学分会候任主任委员

中国中西医结合学会血液病专业委员会副主任委员

中国医药教育协会血液学专委会副主任委员、白血病分会主任委员

中国老年医学学会血液学分会白血病学术工作委员会副主任委员

Leukemia Research、中华血液学杂志、中国实验血液学杂志、临床血液学杂志编委

主持多项国家自然科学基金项目，以第一/通讯作者在Blood、Leukemia、Am J Hematol等杂志上发表中、英文论文100余篇