会议报道 | “移”路领先，“植”达未来——中华医学会第十三次全国造血干细胞移植学术会议主会场报告

会议官网中华医学会第十三次造血干细胞移植学术会议 时间：2024/03/01~03/02 地点：北京香格里拉酒店（北京市海淀区紫竹院路29号） 进入会议

鼓瑟吹笙迎盛会，星光璀璨话移植。会议在北京大学人民医院张晓辉教授的主持下拉开帷幕，北京大学人民医院黄晓军院士、中华医学会副秘书长王大方教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授和华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授进行精彩致辞并对大会召开表达祝贺和期待。造血干细胞移植是众多血液系统疾病的重要治愈方式，近年来我国造血干细胞移植领域在临床应用和基础研究方面成就斐然，达到世界领先水平。同时移植中心数和移植成功例数也实现快速稳定的增长，让无数血液疾病患者重获新生。非常高兴能看见各位血液专家同道们莅临会场，期待本次大会成功举行，让在座的专家学者收获满满，共同进步。同时也期待现场的青年专家们踊跃发言，积极交流，未来为促进我国造血干细胞移植事业的可持续发展而不懈奋斗。

黄晓军院士精彩致辞

王大方教授精彩致辞

沈志祥教授精彩致辞

王建祥教授精彩致辞

吴德沛教授精彩致辞

胡豫教授精彩致辞

张晓辉教授主持会议

在上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授和哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授的主持下，北京大学人民医院黄晓军院士围绕造血干细胞移植后晚发重症肺炎（LOSP）概念的演变、病因机制探索、治疗策略转变及未来发展等分享了团队跨越二十年的研究与认识。临床检测技术不断发展，团队对LOSP的探索从未止步，但其病因仍不明确，病毒可能性大。LOSP病程中伴随体内高炎症反应状态，针对高炎症治疗可能是改善预后的一种可行方法。未来，仍需重视LOSP病因及病理生理机制研究，探寻早期、准确鉴定LOSP的新方法，以及预防LOSP的策略，以实现治愈LOSP的美好目标。最后，黄晓军院士结合团队二十多年的探索分享道：小文章也能有大创造——临床医生从临床实际需求出发，围绕中心问题不变，形成系统价值研究，终会推动临床难题的解决，获得突破性创新成果。

黄晓军院士专题报告

沈志祥教授、马军教授主持会议

在北京大学人民医院刘开彦教授和郑州大学第一附属医院宋永平教授的主持下，华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授介绍了静脉血栓的分子诊断与基因治疗。众所周知，遗传因素在静脉血栓发生中起重要作用，而中国缺乏系统研究。基于此背景，胡豫教授团队建立了全国静脉血栓样本库及数据库，首次报道了国人静脉血栓3种常见基因变异，并基于国人静脉血栓中抗凝蛋白缺乏症明显较高的发现改进了临床分子诊断体系。随后，研究团队开发了出凝血基因液态芯片技术，该技术已为全国18432名静脉血栓患者提供基因分析，为5160名患者明确分子诊断。目前研究团队已在开展血栓形成新基因的深入功能验证，期待通过验证将新致病基因纳入分子诊断体系，从而开发血栓患者关键遗传缺陷的基因治疗。

胡豫教授专题报告

刘开彦教授主持会议

宋永平教授主持会议

在中国医学科学院北京协和医院周道斌教授和北京大学人民医院张晓辉教授的主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）肖志坚教授分享了潜质未定的克隆性造血（CHIP）和意义未明的克隆性血细胞减少症（CCUS）诊治新认识。CHIP诊断标准为：无血液肿瘤细胞形态学证据，不符合阵发性血红蛋白尿症（PNH）、意义未定的单克隆丙种球蛋白血症（MUGS）和单克隆B淋巴细胞增多症（MBL）的诊断标准，存在血液肿瘤相关基因突变阳性（VAF≥2.0%），每年约有0.5%~1%的概率进展为肿瘤。疑似骨髓增生异常肿瘤（MDS）但尚未达MDS的最低诊断标准不能诊断MDS，而具有MDS的常见基因突变的患者，即为CCUS患者。CHIP/CCUS的诊断率正在逐年增加，确定能够预测髓系肿瘤风险的因子将有助于其治疗。克隆性造血风险评分模型（CHRS）纳入了预测CHIP/CCUS中髓系肿瘤事件所需的遗传特征，明确定义了三个不同的风险组，可以帮助临床医生识别高危患者并对其进行早期干预。

肖志坚教授专题报告

周道斌教授、张晓辉教授主持会议

在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）孙自敏教授和山西医科大学第二医院杨林花教授的主持下，南方医科大学南方医院刘启发教授介绍了临床研究设计与注册规范。临床研究选题需从临床需求出发，注重简便、疗效、副作用、经济等相关要素，可从研究结果中存在的问题等方面发掘相关研究。现在的临床研究设计是通过生物学、基因组学的差异来选择相应的药物进行试验入组，会关注预测生存、各个研究终点以及分子标志物。临床注册中研究方案的变更需慎重：方案的调整需要有合理的依据，并通过伦理委员会的审查；如果为重大调整，在成果发表时在统计部分需说明方案调整的原因及情况；成果发表时可能被要求上传原始方案及方案的修正案。

刘启发教授专题报告

孙自敏教授、杨林花教授主持会议

在浙江大学医学院附属第一医院黄河教授和首都医科大学附属北京同仁医院王景文教授的主持下，徐州医科大学附属医院徐开林教授介绍了嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法联合造血干细胞移植在血液肿瘤中的应用。近年来CAR-T细胞疗法在国内外血液肿瘤领域逐渐兴起，研究显示，我国CD19 CAR-T疗法在急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）中的近期缓解率高达80%-96%，但远期疗效仍有待提高。随着CAR-T疗法桥接异基因造血干细胞移植进入临床医师视野，研究显示其2年OS率可达80%以上，可有效改善B-ALL患者的远期疗效。CAR-T疗法桥接移植的最佳时机与微小残留病灶（MRD）阴性率密切相关，多项研究提示若CAR-T后检测MRD阳性，应在3个月内或3-6个月内尽早移植，若患者MRD阴性且生存质量较高，可暂作观察。CAR-T疗法在B-ALL移植后复发患者中疗效良好，期望CAR-T疗法桥接造血干细胞移植未来可应用于更广泛的疾病领域。

徐开林教授专题报告

黄河教授、王景文教授主持会议

在广西医科大学第一附属医院赖永榕教授和上海瑞金医院赵维莅教授的主持下，中国人民解放军总医院第一医学中心刘代红教授就抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的作用、诊疗现状及基础与临床研究三个方面展开了精彩分享。ATG作用靶点广泛，常应用于血液领域，在单倍体移植体系中可促进造血干细胞有效植入，避免重度移植物抗宿主病（GVHD）或降低慢性GVHD的发生率；但ATG也可能激活病毒从而导致患者移植后复发。国外研究认为ATG在不同患者体内代谢异同，其代谢率与淋巴细胞结合率相关。在此背景下，ATG给药模式亟须完善。活性ATG浓度监测探明了单倍体移植ATG的最佳暴露具有最佳临床结局，活性ATG监测指导的个体化剂量，既能确保GVHD预防效果，又可降低病巨细胞病毒/EB病毒激活，并实现生存的改善。本次ATG优化研究有望为探索ATG最佳活性剂量提供思路。

刘代红教授专题报告

赖永榕教授、赵维莅教授主持会议

在山东大学齐鲁医院侯明教授和西北大学附属医院陈协群赖永榕教授、赵维莅教授教授的主持下，中南大学湘雅三医院吕奔教授对重症凝血病的基础与临床研究进行了精彩分享。重症凝血病严重威胁人类生命健康，弥散性血管内凝血（DIC）是常见的重症凝血病，发展迅速，病势凶险，死亡率高。吕奔教授对团队近些年来在重症凝血病领域的突破性研究成果做出总结，指出Gasdermin介导的细胞焦亡是诱发脓毒症DIC的关键环节，并在真实世界研究中验证了肝素在脓毒症中的疗效。临床实践是解决此类问题的有效途径，只有不断地在实践中积累经验，才能在方法学上取得突破，从而为重症凝血病的诊疗发展新方向提供参考。

吕奔教授专题报告

侯明教授、陈协群教授主持会议

在中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院张曦教授和中国人民解放军总医院第一医学中心刘代红教授的主持下，北京大学人民医院张晓辉教授分享了新型靶向治疗赋能造血干细胞移植的研究进展。复发/难治性急性髓系白血病（AML）死亡率高，总体生存期短，目前移植已成为治疗AML的重要方案。张晓辉教授表示，研究普遍认为肿瘤演化和免疫抑制的多因素共同导致了AML的疾病复发，因此去强化治疗并注重新型靶向药物与移植的联合方案已成为AML治疗的新趋势。CAR-T疗法的毒性值得注意，但与HSCT联合治疗可大幅发挥其优势。此外，CAR-T疗法作为移植前的预处理方案，已初步显示出其安全性和可行性。探索移植联合靶向药物、细胞治疗等方案将是突破AML治疗难题的必经之路。

张晓辉教授专题报告

刘代红教授、张曦教授主持会议

其他会场学术精彩也在继续中，国内外血液学者积极交流互鉴，为造血干细胞移植领域未来发展打下坚实的基础。在血液领域专家们高涨的学术热情中，中华医学会第13次造血干细胞移植学术会议主会场已接近尾声，各位领域大咖从不同类型的血液疾病切入，聚焦于移植领域的诊疗现状和未来发展，对相关基础与临床研究的最新进展作出了精彩纷呈的大会报告，让我们深深感受到造血干细胞移植领域蓬勃的生命力和未来光明的前景。相信此次学术盛会的召开将为各位同道们开拓科研新思，碰撞学术火花提供良好启迪。

主会场专家风采