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【CHC2015】美国耶鲁大学Krumholz:中国发展精准医疗不要盲目跟风

2015-08-09 16:58:22来源:中国循环杂志阅读:25次

今年年初,美国总统奥巴马在国情咨文中宣布要实施“精准医疗(precision medicine)计划”,并将在2016年预算中拨出2.15亿美元来支持这一计划。此后,精准医疗即成为医学领域的热门话题。

在昨天的全体大会上,美国耶鲁大学医学院Harlan M. Krumholz教授以“三人一条心,黄土变成金”为题,发表了他对精准医疗的看法。


Harlan M. Krumholz 教授


为什么要提倡精准医疗?

Krumholz指出,当今医学的焦点问题是:我们在为患者制定个体化治疗决策时,缺乏证据和工具。现有的证据既不充足,也不精确。

以美国心脏病学院(ACC/ 美国心脏协会(AHA)公布的临床实践指南为例,2009年,由Pierluigi Tricoci 等组成的美国专家团对53个指南进行了评估,发现在列出了证据等级的16个临床指南共2711条建议中,仅有11%314条建议)为A级证据,而近半(48%)为专家经验(C级证据)。

目前大多数诊疗建议都针对群体,这种“一刀切”的治疗方法在某些患者中可能效果非常好,但对另一些患者则疗效甚微。在临床实践中,“每个人对某一种治疗方法都有相同的反应”只是一种理想的假设。

然而,“我们每个人都不是‘平均的人(average person)’,目前已有的研究证据都是从人群中综合抽象而来,并不能真实地反映每一个个体。”Krumholz强调。

Krumholz指出,当前的医学研究无法与患者、临床医生、管理人员以及政策制定者所需信息保持同步,差距表现在对疾病的分类、预测和比较效益等方面。研究提供的证据远远落后于临床实践,因此临床实践必须个体化。



提倡精准医疗恰逢其时

为什么要现在提倡精准医疗呢? Krumholz指出,“因为我们已经具备了实施精准医疗的能力,我们在技术、数据分析和软件等各方面都取得了很大的进步。”J Larry JamesonDan L. Longo在《新英格兰医学杂志》上发文提出,将所有的技术突破整合起来,可加速精准医疗计划的实施。

奥巴马在今年的国情咨文中也提到,“人类基因组计划”已经帮助我们识别到疾病的分子层面,现在需要的是,把这些信息提供给化学家、药理学家、生物物理学家和医生,让他们利用这些信息来开发相应的治疗方案。

畅想未来,Krumholz这样描述精准医疗世界:对于每一个个体,我们能够精确评估各种诊治策略的风险和益处,能够真正告知患者怎样选择,从而达到改善预后的目的。

关于精准医疗,奥巴马曾这样解释,“把按基因匹配癌症疗法变得像输血匹配血型那样标准化,把找出正确的用药剂量变得像测量体温那样简单,总之,每次都给恰当的人在恰当的时间使用恰当的疗法。”

怎样实施精准医疗?

Krumholz指出,简单来说分三步:获得数据、分析数据和应用结果。“我们可以从每个人身上学到知识,然后将学到的知识用于另外一个人。”

精准医疗的实施需要动员多方力量,包括实验室、药企、公共卫生部门、初级保健机构、长期随访治疗机构、大型医院、急救系统、专家等。精准医疗鼓励开放融合,分享协作;它将有助于跨越藩篱,促进传统的闭合研究系统开放,促进学科的合作与转化。


这也能保证从多角度针对患者进行长期跟踪研究,并能不断反馈患者治疗效果,从而帮助解答某些疾病的关键问题。

因此,精准医疗计划使多方利益相关者通力协作成为可能,为医学临床与基础研究、药物与生物技术研发、信息技术领域交叉融合提供契机,Krumholz说。Krumholz强调,“三人一条心,黄土变成金。只要我们齐心协力,一切皆有可能。”

目前,美国系统生物学研究所已经启动了一项研究,计划在9个月期间每天收集每一位受试者各器官的监测数据,并给予受试者个体化的干预,例如改变饮食习惯。随着技术的不断进步,基因检测的成本已经大幅降低。系统生物学的研究内容包括基因组学、环境和行为等。

Krumholz 表示,医学实际上是一门信息科学,在精准医疗时代,百度、阿里巴巴、脸书这样的互联网平台将在收集数据方面发挥更大的作用。

中国要走有自己特色的精准医疗之路

在奥巴马宣布实施精准医疗计划后,中国也加大了对精准医疗的支持力度。今年2月,习近平主席要求科技部组建国家精准医疗战略专家委员会;今年3月,科技部首次召开“国家精准医疗战略专家会议”,组建19人专家委员会。中国精准医疗计划将在下半年或明年启动,计划在2030年前投入600亿元。

对此,Krumholz认为,中国在精准医疗的路上应坚持自己的特色,不要盲目跟风。他指出,中国实施精准医疗有良好的条件,中国拥有全球运算速度最快的计算机,这为网络工作、严格系统地收集数据、形成集中的知识库等提供了保障。他认为,中国以后会成为医学知识的出口国。

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